2026年4月，Myqorzo（Aficamten，阿菲卡坦）获得欧盟批准上市。作为一种新型口服心肌肌球蛋白抑制剂，它为症状性肥厚型梗阻性心肌病（HOCM）患者提供了新的治疗选择。
该药通过直接降低心肌过度收缩，减轻左心室流出道梗阻，从疾病发生机制层面进行干预，而不仅仅是缓解症状。
一、什么是肥厚型梗阻性心肌病？
肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心脏病之一。其中约三分之二患者属于肥厚型梗阻性心肌病（HOCM）。其主要特点包括：心肌异常增厚；心脏收缩过强；左心室流出道狭窄；心脏排血受阻。
随着病情进展，患者可能出现：活动后气短；胸闷胸痛；心悸；头晕；晕厥；运动耐力下降。
严重时甚至可能增加心力衰竭和猝死风险。
二、什么是Myqorzo？
Myqorzo是一种口服处方药。活性成分为阿菲卡坦（Aficamten）。它属于心肌肌球蛋白抑制剂（Cardiac Myosin Inhibitor）药物家族。
在欧洲，它成为继 Camzyos 之后第二款获批用于HOCM治疗的口服心肌肌球蛋白抑制剂。
三、适用于哪些患者？
Myqorzo适用于：
成年患者；
纽约心功能分级（NYHA）Ⅱ级至Ⅲ级；
有明显症状的肥厚型梗阻性心肌病患者。
治疗必须由具有心肌病诊疗经验的专科医生启动和监测。
四、药物如何发挥作用？
正常情况下，心肌收缩依赖肌球蛋白与肌动蛋白相互作用。
HOCM患者的特点之一是：心肌收缩过强（Hypercontractility）。这种异常强烈的收缩会进一步加重左心室流出道狭窄。
阿菲卡坦能够直接结合心肌肌球蛋白运动结构域，抑制其进入“产生力量”的状态。其结果包括：降低心肌过度收缩；减轻流出道梗阻；改善心脏泵血效率；缓解临床症状；提高运动能力。
研究显示，其作用主要集中于心肌，对骨骼肌影响较小。
五、如何使用？
起始剂量
推荐：每日一次5毫克。
对于严重梗阻患者，医生可能考虑：每日一次10毫克。
最大剂量：每日20毫克。
六、为什么需要定期做心脏彩超？
阿菲卡坦的作用机制决定了它会降低心肌收缩能力。
如果作用过强，可能导致射血分数下降；心功能减退；心力衰竭。
因此治疗前必须进行超声心动图检查。
若射血分数（LVEF）低于55%，通常不建议开始治疗或增加剂量。
治疗期间需定期监测：LVEF；LVOT压力梯度；心脏结构变化。
这是确保安全用药的重要措施。
七、临床研究结果如何？
Myqorzo获批主要基于Ⅲ期SEQUOIA-HCM研究。研究纳入282名症状性HOCM患者。
治疗24周后：
运动能力改善
患者最大摄氧量（pVO₂）显著提高。
与安慰剂相比：平均增加1.74 ml/min/kg。
这意味着患者在运动和日常活动中的耐受能力明显改善。
症状减轻
更多患者实现NYHA心功能等级下降至少一级；气短改善；疲劳减轻；生活质量提高。
梗阻明显减少
Valsalva动作下：左心室流出道压力梯度平均下降约50 mmHg。
许多患者达到：LVOT压力梯度低于30 mmHg。
部分患者因此减少甚至避免了室间隔减容治疗需求。
八、常见不良反应
总体耐受性较好。
最常见不良反应包括：
高血压
发生率约7.7%。
心悸
发生率约7.0%。
头晕
发生率约4.2%。
射血分数下降
发生率约3.5%。
大多数病例：可逆；与剂量相关；调整剂量后恢复正常。
多数患者未出现明显心力衰竭症状。
九、需要特别关注哪些风险？
心功能下降风险
治疗期间如果出现：呼吸困难加重；胸痛；下肢水肿；极度疲劳；心律失常；应及时就医。
必要时需重新评估心脏功能。
十、药物相互作用需特别注意
阿菲卡坦主要通过肝脏酶系统代谢：CYP2C9；CYP2D6；CYP3A。
因此很多药物可能影响其血药浓度。
应避免联用例如：氟康唑；阿达格拉西布；利福平；圣约翰草（贯叶连翘）制剂。
这些药物可能导致药效过强；心功能下降；或药效明显减弱。
需要谨慎联用
包括：胺碘酮；维拉帕米；地尔硫卓；丙吡胺等负性肌力药物。
十一、孕期和哺乳期注意事项
妊娠期
目前缺乏人体研究数据。
由于药物可能影响胎儿心脏收缩功能，因此：一般不建议孕期使用；除非获益明显大于风险。
如必须使用，应加强胎儿超声心动图监测。
哺乳期
目前尚不清楚药物是否进入乳汁。是否继续母乳喂养，应由医生根据母婴获益和风险综合评估。
生育能力
动物研究暂未发现对生殖能力的不良影响。但人体数据仍有限。
十二、Myqorzo的临床意义
长期以来，HOCM治疗主要依赖：β受体阻滞剂；钙通道阻滞剂；丙吡胺；室间隔消融术；外科室间隔切除术。
这些方法虽然有效，但多数属于对症治疗。
阿菲卡坦则直接针对疾病核心机制——心肌过度收缩。这种精准治疗理念代表了HOCM治疗的重要进步。
十三、总结
Myqorzo（阿菲卡坦）是继玛伐凯泰（Mavacamten）之后获批的第二代口服心肌肌球蛋白抑制剂，适用于NYHAⅡ～Ⅲ级症状性肥厚型梗阻性心肌病成人患者。
临床研究显示，该药能够显著改善运动耐量、减轻症状，并降低左心室流出道梗阻程度。由于其可能导致射血分数下降，因此治疗期间需要规律进行超声心动图监测。
随着阿菲卡坦上市，HOCM治疗进入更加精准、针对病因的新阶段，为许多长期受症状困扰的患者带来了新的希望。