近年来，针对阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）的抗淀粉样蛋白治疗逐渐进入临床应用阶段。其中，Lecanemab（商品名：Leqembi®）作为一种靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体药物，受到广泛关注。
最新真实世界研究数据显示，在实际医疗环境中，Lecanemab用于早期阿尔茨海默病患者时，多数患者疾病状态能够保持稳定，部分患者甚至出现改善，同时相关影像学异常（ARIA）的发生情况总体可控。
一、真实世界数据验证临床应用效果
在2026年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上，研究人员公布了LEADER观察研究的阶段性结果。LEADER是一项为期3年的多中心真实世界研究，旨在评估Lecanemab在美国不同医疗机构中的实际应用情况，包括治疗依从性、维持治疗转换、安全性、认知功能变化，以及医务人员在临床实施过程中的经验。
此次中期分析纳入432例早期阿尔茨海默病患者，这些患者截至2026年5月均已接受至少7次Lecanemab输注治疗。
患者平均年龄约74岁，其中女性占55.8%。治疗开始时，63.9%的患者处于阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍（MCI）阶段，36.1%已经发展为轻度阿尔茨海默病痴呆。
平均治疗时间约520天，接受约26次药物输注。
二、超过八成患者疾病保持稳定或改善
研究数据显示，在平均17个月随访后，427名可评估患者中：
约75.9%的患者疾病状态保持稳定；
6.6%的轻度阿尔茨海默病痴呆患者认知状态改善，恢复至轻度认知障碍阶段；
17.6%的患者出现疾病进展。
研究人员估计，经过约30个月治疗后，仍有约87.8%的患者能够维持在疾病早期阶段。这一结果在不同性别、种族以及APOE ε4基因状态患者中基本一致。
APOE ε4基因是阿尔茨海默病的重要遗传风险因素。研究发现，即使携带该风险基因，患者仍可能从治疗中获益。其中，APOE ε4杂合携带者中，疾病稳定或改善比例为81.7%；纯合携带者为81.0%。
三、多数患者能够持续接受治疗
截至数据分析时，86.6%的患者仍在继续接受Lecanemab治疗，13.4%的患者停止治疗。
停药原因主要包括：
影像学异常（ARIA）；
输注相关反应；
患者认为疗效不足；
个人意愿；
治疗安排或其他不良事件。
部分患者在完成初始治疗后转入维持治疗阶段。
数据显示，接受每月静脉维持治疗的患者中，72.3%保持疾病稳定，8.4%出现改善。
此外，少量接受每周皮下注射维持治疗的患者中，大多数也维持了原有疾病阶段。
认知功能量表变化显示，患者整体下降幅度较小。随访期间，蒙特利尔认知评估量表（MoCA）平均下降约1分，简易精神状态检查量表（MMSE）平均下降约1.6分，功能评估评分略有增加。
四、疾病诊断方式正在发生变化
研究还观察到，随着生物标志物技术的发展，阿尔茨海默病诊断方式正在改变。2023年开始使用Lecanemab治疗时，大多数患者仍通过淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（Amyloid PET）确认诊断，占近四分之三。而到了2025年，血液生物标志物检测（BBM）的应用比例已提升至26.5%。
研究者指出，近年来美国血液检测技术应用快速增加，显示出更加方便、创伤更小的检测方式正在逐步进入临床实践。
未来，血液生物标志物可能帮助更多患者更早发现疾病，并提高早期治疗机会。
五、安全性总体可控，仍需严格监测
Lecanemab最受关注的不良反应之一，是与淀粉样蛋白清除相关的影像学异常（ARIA）。
研究显示，LEADER研究中ARIA总体发生率为12.3%。
其中：
ARIA-E（脑水肿或脑沟积液）：6.3%；
ARIA-H（脑微出血或含铁血黄素沉积）：7.9%。
大多数ARIA没有明显症状，且程度较轻。
相比之下，III期临床试验Clarity AD研究中ARIA发生率约为21.3%，真实世界数据中的发生率反而较低。
研究还发现，在接受每月维持治疗的患者中，没有观察到新的ARIA-E事件，也未发现超过1厘米的大出血或脑内出血事件。
不过，专家强调，Lecanemab治疗仍需要严格筛选适合患者，并按照要求进行磁共振成像（MRI）监测。
六、专家观点：真实世界经验为临床应用提供依据
多位专家认为，LEADER研究为了解Lecanemab在日常医疗环境中的表现提供了重要参考。
美国阿尔茨海默病药物研发基金会专家表示，这是目前较清晰的真实世界证据之一，显示Lecanemab在临床实践中的疗效和安全性与此前研究结果基本一致。
美国阿尔茨海默病协会专家也指出，随着抗淀粉样蛋白治疗逐渐推广，持续积累真实世界数据非常重要。
目前来看，Lecanemab主要适用于阿尔茨海默病早期患者，并不能逆转已经发生的神经损伤，但可能通过减少脑内淀粉样蛋白沉积，延缓疾病进展。
未来，随着诊断技术、患者筛选和安全监测体系不断完善，抗淀粉样蛋白治疗有望成为阿尔茨海默病早期干预的重要方向。