什么是Camzyos？
Camzyos（通用名：玛伐凯泰 Mavacamten）是一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗 有症状的肥厚型梗阻性心肌病（HOCM），适用于纽约心功能分级（NYHA）II–III级的患者。它是首个直接针对该病发病机制的口服药物，已被批准用于临床。
背景知识：什么是肥厚型梗阻性心肌病（HOCM）？
HOCM是一种 遗传性心脏疾病，主要由于心肌蛋白（肌球蛋白和肌动蛋白等）的基因突变导致心肌收缩异常。
病理机制：过多的肌球蛋白头处于活跃状态，导致过度收缩 → 心室壁增厚 → 左心室舒张功能下降 → 左心室流出道（LVOT）梗阻。
临床表现：气促（呼吸困难）、胸闷、头晕、乏力，有时甚至会出现心律失常、心衰、中风或猝死。
传统治疗：主要是β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂，或外科/介入方式的室间隔减容治疗（SRT）。这些手段多以缓解症状为主，而非针对疾病本身的机制。
Camzyos®的作用机制
与传统药物不同，Mavacamten 直接作用于心肌收缩的分子基础：它选择性结合心肌肌球蛋白（Myosin），减少其处于能量活跃状态的比例。这样，形成的 肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥数量减少，心肌收缩强度下降。结果是：心肌过度收缩得到缓解，左心室流出道梗阻减轻，心脏舒张功能改善，心肌耗能降低。
简单来说，Camzyos通过“让心脏少用点力”，帮助心脏恢复正常的收缩和舒张节律。
用药方法与注意事项
在使用Camzyos®前，医生会进行严格的评估：
心功能检测：必须先测量左心室射血分数（LVEF），并在治疗过程中定期随访。
基因分型：需要检测CYP2C19酶的代谢类型，以决定剂量。
女性注意事项：育龄女性必须确认妊娠试验阴性，并在治疗期间及停药后6个月内采取可靠避孕措施。
推荐剂量
CYP2C19代谢缓慢者：起始剂量每日2.5 mg，最高剂量每日5 mg。
其他患者：起始剂量每日5 mg，最高可至每日15 mg。
肝功能轻中度受损者：起始剂量推荐2.5 mg。
在治疗开始后4–8周要评估疗效与心脏功能，之后每12周复查。若在4–6个月内未见疗效，应考虑停药。
药物相互作用
Mavacamten主要通过 CYP2C19 和 CYP3A4 代谢：
与强CYP3A4抑制剂或强CYP2C19抑制剂合用可能会导致药物水平过高，增加心功能下降的风险。
不推荐与 地高辛类抗心律药（如Disopyramid），或 β受体阻滞剂 + Verapamil/Diltiazem联合用药 一起使用，除非密切监测心功能。
禁忌与注意事项
以下情况禁止使用Camzyos：
对Mavacamten或辅料过敏者，
与强CYP3A4抑制剂合并使用（尤其是CYP2C19代谢缓慢者或未检测基因型者），
妊娠期或哺乳期女性，
育龄期女性若未采取可靠避孕措施。
临床研究数据
Camzyos®的批准基于两项大型III期临床试验：
EXPLORER-HCM研究：
纳入251例患者（多数已接受β受体阻滞剂或钙拮抗剂治疗）。
30周时，Mavacamten组 37%患者 达到运动能力（氧摄取量pVO₂）和NYHA心功能改善的复合终点，而安慰剂组仅17%。
VALOR-HCM研究：
纳入112例原本计划进行外科或介入性室间隔减容术（SRT）的患者。
16周后，Mavacamten组 82%的患者无需再进行SRT，而安慰剂组中只有23%避免了手术。
这些结果表明，Camzyos®不仅能改善症状，还可能帮助部分患者避免侵入性手术。
总结
Camzyos（Mavacamten）是第一款靶向心肌收缩机制的口服药物，为 肥厚型梗阻性心肌病（HOCM） 患者带来了新的治疗希望。它通过减少心肌过度收缩，改善舒张功能和血流动力学，从而缓解症状并提升生活质量。