去甲基胞苷（Decitabin）是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的抗癌药物，属于抗代谢类化疗药物。它被欧洲药品管理局（EMA）批准，主要用于那些因年龄或身体状况不适合接受标准强度化疗的成年患者。
适应症
Dacogen® 主要用于治疗：
新诊断的急性髓系白血病（AML）患者
继发性急性髓系白血病患者
尤其适合年龄较大、体质较弱、不适合接受强化化疗的患者。
药物作用机制
去甲基胞苷是一种胞苷脱氧核苷类似物，进入细胞后会转化为活性三磷酸形式，并在 DNA 合成过程中被整合进肿瘤细胞的遗传物质中。
它通过抑制 DNA 甲基转移酶 的活性，使肿瘤细胞的基因启动子区域发生去甲基化，从而重新激活被沉默的抑癌基因，促进癌细胞分化，最终导致细胞凋亡（程序性死亡）。这一机制让癌细胞更容易受到免疫系统和治疗的清除。
用药方式与剂量
去甲基胞苷通过静脉输注给药，每日一次，输注时间约 1 小时。
推荐剂量为 20 mg/m² 体表面积，连续使用 5 天为一个治疗周期。
每个周期间隔约 4 周，根据疗效和耐受情况决定是否继续。
通常需完成至少 4 个周期后，医生才会评估疗效。
只要药物持续带来益处，治疗可以继续。
药物相互作用
目前没有系统性研究，但理论上可能与一些同样通过磷酸化代谢或相关酶系统代谢的药物发生相互作用。
与常见的 CYP450 酶系统药物之间不太可能出现显著的相互作用。
禁忌症与注意事项
孕期和哺乳期禁用：药物可能对胎儿造成严重损害。
过敏者禁用：对去甲基胞苷或制剂中其他成分过敏的患者不可使用。
避孕要求：
女性在用药期间及停药后至少 6 个月内必须采取可靠避孕措施。
男性在治疗期间及停药后 3 个月内应避免生育。
临床研究数据
去甲基胞苷的疗效在多项临床研究中得到验证：
III期研究：在 485 名 ≥65 岁 AML 患者中，去甲基胞苷组的中位生存期为 7.7 个月，而对照组（支持治疗或低剂量阿糖胞苷）为 5.0 个月，虽然差异未达统计学显著，但显示出延长生存的趋势。完全缓解率（CR）在去甲基胞苷组为 18%，而对照组不足 8%。
II期研究：在 55 名老年 AML 患者中，近 25% 达到完全缓解，缓解平均持续 18.2 个月，总生存期为 7.6 个月。
这些数据提示，去甲基胞苷可以显著改善部分患者的病情，延长无进展生存期，并有望提高整体生活质量。
背景信息
急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性血液肿瘤，常见于老年人。AML 进展迅速，预后差。由于其属于罕见病，去甲基胞苷在 2006 年被认定为孤儿药（Orphan Drug）。
总结
去甲基胞苷（Dacogen 地西他滨）为急性髓系白血病患者，特别是高龄或无法耐受强化化疗的人群，提供了一种重要的治疗选择。它通过去甲基化机制重新激活抑癌基因，帮助控制病情并延长生存时间。然而，治疗过程中可能出现严重血液学不良反应和感染风险，因此必须在医生的严密监测下使用，并配合积极的支持治疗。