腱鞘巨细胞瘤（TGCT，Tenosynovial Giant Cell Tumor）是一种罕见的良性但局部侵袭性软组织肿瘤，通常发生在关节滑膜、滑囊或腱鞘处。患者常出现关节疼痛、肿胀、僵硬及活动受限。传统治疗以手术为主，但对于弥漫型或复发性病例，手术可能导致显著的功能障碍甚至残疾。
2025年9月，欧盟正式批准了 Romvimza（维姆司替尼，Vimseltinib），这是一种口服、选择性抑制 集落刺激因子1受体（CSF1R） 的靶向药物，用于治疗无法手术或手术风险过高的成人症状性腱鞘巨细胞瘤患者。这也是欧洲首个获批的口服CSF1R抑制剂。该药此前已在美国获批，并被FDA与EMA共同认定为罕见病用药（Orphan Drug）。预计将于2025年11月在德国正式上市。
一、适应症
Romvimza适用于：
成人患者，确诊为具有症状性腱鞘巨细胞瘤；
已经尝试过外科治疗但效果不佳，或手术可能造成严重功能损害或不可接受的风险者。
二、用法与用量
Romvimza为口服药，推荐剂量为 30 mg，每周两次，两次间隔至少72小时。
药物应整粒吞服，不可掰开、咀嚼或损坏胶囊。可在进食前后服用，对饮食无特殊要求。
若出现不耐受，可将剂量依次减少至20 mg或14 mg每周两次。若最低剂量仍无法耐受，应停药。
治疗应由具备TGCT诊治经验的医生发起并监测。只要患者仍从治疗中受益且无严重毒性反应，可长期服用。
三、作用机制
维姆司替尼是一种小分子 CSF1R酪氨酸激酶抑制剂。在TGCT中，CSF1R信号通路过度活跃，导致滑膜组织中巨噬细胞异常增生，从而形成肿瘤。维姆司替尼通过阻断CSF1R的自磷酸化和信号传导，抑制这些异常细胞的存活与聚集，从根源上干预病变过程。临床研究显示，该机制能显著缩小肿瘤体积、改善关节功能并减轻疼痛。
四、临床研究证据
Romvimza的批准基于III期 MOTION研究。该研究纳入123例症状性TGCT患者，随机分配接受维姆司替尼（30 mg每周两次）或安慰剂24周。
结果显示：
主要终点：客观缓解率（ORR）达 40%，对照组为0%；
根据肿瘤体积评分（TVS）计算的缓解率为 67% vs 0%；
关节活动度改善 +14.6个百分点；
生活质量评分（EQ-VAS）提升 +7.4分。
在长期开放延伸阶段（97周），约23%的患者达到了完全影像学缓解。总体疗效持久，安全性可控。
五、妊娠、哺乳与生育
妊娠期禁用：动物研究显示药物可能导致胎儿畸形与死亡。
哺乳期禁用：尚不清楚是否排泄至乳汁，治疗期间及停药后至少30天内不得哺乳。
生育影响：动物实验提示可能影响男性生育能力。
六、总结与展望
Romvimza（维姆司替尼）的上市，标志着腱鞘巨细胞瘤治疗进入了“靶向、口服、长期可控”的新时代。它为那些因复发、弥漫病变或手术风险过高而无有效治疗方案的患者提供了新的希望。
通过精准抑制CSF1R信号通路，Romvimza不仅能够显著缩小肿瘤、改善活动度，还能提升患者的生活质量。未来，随着更多真实世界数据的积累，人们将更深入地了解其长期疗效与安全性。