根据德国创新药企协会（vfa）的统计，2024年德国共推出43种具有新活性成分的药物，以及22项适应症扩展批准，这是过去20年来的第四高记录。患者尤其是罕见病和癌症患者受益明显。
新药上市总体情况
2024年德国新上市的43种药物，相比2023年的30种新增药物有明显增长。此外，22项适应症扩展使现有药物可用于更多疾病治疗。值得注意的是，罕见病患者受益显著：其中18种药物获得孤儿药（Orphan Drug）地位，整体有27种药物（占63%）针对罕见疾病。
活性成分趋势
化学合成药物：占新药的70%，与前几年相比明显增加（2022年为41%，2023年为33%）。
基因工程蛋白药物：占28%。
基因或细胞疗法：2024年尚无新药上市，预计首批获批药物将在2025年问世。
此外，尽管德国实验室仅在其中一种新活性成分的研发中发挥了核心作用，但德国的临床机构和医生在72%的新药临床试验中起到了关键作用。
重点领域：罕见病与肿瘤
罕见病：
许多新药针对罕见疾病患者，提供了此前有限的治疗选择。例如，三种新药用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）——一种罕见血液病，患者免疫系统攻击红细胞，导致尿液中出现血红蛋白。这些新药显著拓展了PNH的治疗方案。此外，两种新药用于治疗重症肌无力（Myasthenia gravis），这是一种自身免疫病，会导致神经肌肉信号传导受阻。
肿瘤学：
2024年共有12种新药用于癌症治疗，其中包括6种激酶抑制剂（Kinase Inhibitor），可选择性抑制促进细胞不受控制生长的突变激酶。
新抗生素与疫苗
抗生素：面对抗生素耐药威胁，2024年推出两种新型备用抗生素，专为多重耐药细菌感染设计，结合抗菌药物与酶抑制剂，可防止药物被细菌酶分解。
疫苗：2024年上市两种新疫苗，包括狂犬病疫苗和首个基于mRNA技术的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，该疫苗除了新冠病毒外，还可提供对另一种病毒的保护。
总结
2024年德国药品市场新药数量创近二十年新高，罕见病和癌症患者受益显著。化学合成药物占主导，基因工程蛋白药物发展稳健，而基因与细胞疗法则预计在2025年迎来首批上市。新抗生素和疫苗的问世也为公共健康防控提供了新选择。