德法医药管理局(BfArM)提醒:Deferasirox更换剂型存在风险

德国联邦药品与医疗器械研究院(BfArM)近期提醒,口服铁螯合剂Deferasirox在使用过程中可能出现用药错误。尤其是在由原本用于制备口服混悬液的普通片剂转换为薄膜包衣片(Filmtabletten)时,需要对剂量进行精确调整,以避免过量用药及严重不良反应。

Deferasirox是一种口服铁螯合剂,主要用于治疗铁过载,尤其适用于因遗传性疾病如**β地中海贫血(Beta-Thalassämie)**而导致的铁负荷过高患者。β地中海贫血会影响红细胞的正常生成,患者往往需要频繁输血,这会导致体内铁逐渐积累。Deferasirox能够促进多余铁的排出,从而保护身体免受铁过载带来的损害。

自2022年以来,Deferasirox在德国仅以薄膜包衣片形式供应。此前曾有普通片剂可用于制备口服混悬液,这种剂型在一些其他国家仍然可用。然而,从混悬液切换到薄膜片时存在潜在风险:薄膜片的生物利用度比混悬液高约36%,若未精确调整剂量,可能导致铁螯合剂过量,引发严重不良反应。因此,剂量转换必须严格按照医嘱进行。

尤其值得注意的是,对于曾在国外使用混悬液治疗的患者,在转为薄膜片时必须正确调整剂量。BfArM近期报告了一例德国儿童因剂量调整不当而出现风险的案例,提醒临床医师及家长高度警惕。此外,国际药物信息数据库中可能包含未在德国批准的剂型及剂量信息,若直接参考,容易造成混淆和用药错误。

关于剂量,Deferasirox的最大允许日剂量因剂型和适应症不同而有所差异:
对于输血相关的铁过载患者:薄膜片剂量为28 mg/kg体重/天,混悬液剂量可达40 mg/kg体重/天。
对于非输血依赖性地中海贫血患者:薄膜片剂量为14 mg/kg体重/天,混悬液剂量为20 mg/kg体重/天。

正确剂量的制定和转换对于防止过量和保护患者安全至关重要。患者及家属在更换剂型时,应严格遵循医生指导,不可自行调整剂量,同时应告知医生以往使用的剂型和剂量历史。