Plerixafor（商品名 Mozobil）是一种用于促进造血干细胞动员的创新药物，常与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，可帮助血液系统肿瘤患者顺利完成自体造血干细胞移植。该疗法在提高干细胞采集成功率方面发挥了重要作用，尤其适用于此前动员失败或存在动员困难风险的患者。
一、适应症：用于提升造血干细胞采集成功率
Mozobil 获批用于以下人群：
1. 成人患者
适用于因多发性骨髓瘤、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤而需要进行自体造血干细胞移植（HSCT），但：无法获得足够的干细胞，或预期动员效果不足的成人患者。
2. 儿科患者（1 岁及以上）
用于患有淋巴瘤或实体恶性肿瘤的儿童，以提高造血干细胞从骨髓进入外周血的数量，适用于以下情况：
预防性使用：若预计采集当天无法获得足够的干细胞；
补救性使用：此前尝试采集未获得足够干细胞。
无论成人或儿童，Plerixafor 均需与 G-CSF 联合使用，二者联合可获得显著更高的干细胞动员效率。
二、作用机制：阻断 CXCR4–SDF-1α 锚定作用，促进干细胞释放
在正常情况下，造血干细胞通过 CXCR4 受体与骨髓基质细胞分泌的 SDF-1α 结合，从而牢固“锚定”在骨髓中，仅在出血或感染等应激状态下才会被动员到外周血。
传统的动员方式是使用 G-CSF，通过间接方式松动干细胞与骨髓环境的连接。
Plerixafor 的机制与之不同：它是 选择性 CXCR4 拮抗剂；能直接阻断造血干细胞与 SDF-1α 的结合；从而快速、大量地释放造血干细胞进入外周血，且质量更佳；相比单用 G-CSF，能显著提升采集成功率。
该药物最初开发用于阻断 HIV 与免疫细胞的结合，后来被发现具有强效的干细胞动员作用，并成功转用于肿瘤治疗领域。
三、用法用量：与 G-CSF 组合，注射后 6–11 小时进行采集
1. 给药剂量
成人 ≤ 83 kg：20 mg 或 0.24 mg/kg，
成人 > 83 kg：0.24 mg/kg，
儿童（≥1 岁）：0.24 mg/kg；
2. 给药方式
通过皮下注射给药；
在每次造血干细胞采集前 6–11 小时注射；
最多可连续使用 7 天。
四、药物相互作用
研究显示，Plerixafor 对 CYP450 酶系统的影响较小，发生显著药物间相互作用的可能性较低。
五、禁忌与注意事项
以下情况禁止使用：对 Plerixafor 或其辅料过敏者。
妊娠与哺乳
妊娠期间不建议使用，可能对胎儿有不良影响；
哺乳期应暂时中断哺乳。
六、临床研究证据：显著提高干细胞采集成功率
1. 非霍奇金淋巴瘤（NHL）研究
一项双盲随机对照试验显示：
Plerixafor 联合 G-CSF组中约 2/3 的患者在 ≤4 次单采（Apheresis）中获得 ≥5×10⁶ CD34+ 细胞/kg；
单用 G-CSF组仅约 1/4 的患者达到目标。
2. 多发性骨髓瘤研究
另一项研究结果：
联合组中 超过 3/4 的患者在 ≤2 次单采获得 ≥6×10⁶ CD34+ 细胞/kg；
对照组仅 约 1/3 达到。
两项研究均证实：
Plerixafor 能显著提高干细胞数量与采集速度；
使用后第 9 小时干细胞浓度最高；
采集计划更容易安排，效率大幅提高。
七、背景知识：什么是自体造血干细胞移植？
自体造血干细胞移植（autologous HSCT）是常用于治疗多发性骨髓瘤、某些淋巴瘤等疾病的重要治疗方式。主要步骤包括：
采集干细胞（需达到 2–5 × 10⁶ 细胞/kg），
高剂量放化疗摧毁肿瘤细胞，
回输保存的自身干细胞，帮助重建骨髓和免疫系统。
自体移植的优势包括：
不存在排斥反应风险，
感染和免疫并发症显著减少，
但若患者采集到的干细胞数量不足，将无法完成移植。Plerixafor 的出现有效改善了这一瓶颈。
总结
Plerixafor（Mozobil）是一种能够显著提升造血干细胞动员效率的创新药物，特别适用于动员困难或此前动员失败的患者。与 G-CSF 联合使用可显著提高 CD34+ 干细胞数量、缩短采集时间，使自体造血干细胞移植更顺利、更可控。其副作用通常轻微，可被良好管理，是血液系统肿瘤治疗中重要的支持治疗手段。