一、适应症
Raxone（依地苯酮）获批用于治疗**莱伯氏遗传性视神经病变（LHON）**所导致的视力损害，适用于青少年及成人患者。LHON 是一种由线粒体DNA突变导致的罕见视神经退行性疾病，患者通常在青壮年时期出现无痛性、快速发生的中央视野丧失。
二、作用机制
依地苯酮是一种辅酶Q的合成类似物，具有抗氧化与线粒体能量代谢支持作用。在 LHON 患者中，线粒体呼吸链复合体 I因基因突变而功能受损，导致 ATP 生成减少、活性氧增加，从而损伤视神经节细胞。
依地苯酮可能通过以下途径发挥作用：
绕过复合体 I 缺陷：它能够直接向线粒体呼吸链的复合体 III传递电子，部分替代复合体 I 的功能。
减少氧化应激：作为抗氧化剂，可降低自由基造成的细胞损伤。
激活“休眠但尚存活”的视网膜神经节细胞：这类细胞尚未完全坏死，在适当能量支持下可能恢复部分功能，从而改善视力。
治疗效果受多种因素影响，包括发病至治疗的时间间隔以及已有损伤的细胞比例。一般而言，越早治疗越可能获得更好的视力改善。
三、用法与用量
推荐剂量为：每日三次，每次 300 mg（即每次 2 片 150 mg 膜衣片）。
用药注意事项：
必须整片吞服，不可掰开或咀嚼。
务必随餐服用，因为食物可将依地苯酮的生物利用度提升 5–7 倍。
肝功能或肾功能不全患者的使用经验有限，应谨慎评估后再使用。
四、药物相互作用
依地苯酮具有一定的代谢酶和转运蛋白影响，需注意与以下药物同用时的风险。
1. CYP3A4 相关相互作用
依地苯酮属于弱 CYP3A4 抑制剂。
因此，与治疗窗窄的 CYP3A4 底物合用需谨慎，例如：阿芬太尼（Alfentanil），阿司咪唑、特非那定（已在多国退市），西沙必利，环孢素，芬太尼，匹莫齐特，奎尼丁，西罗莫司、他克莫司，麦角生物碱（麦角胺、二氢麦角胺等）。
这些药物浓度可能因代谢抑制而升高，需慎重权衡。
2. P-糖蛋白（P-gp）相关相互作用
依地苯酮可能抑制 P-gp，从而提高某些药物血药浓度，包括：达比加群酯（Dabigatran etexilate），地高辛（Digoxin），阿利吉仑（Aliskiren）。
因此合用时需监测不良反应或调整剂量。
五、禁忌与注意事项
以下情况禁止使用依地苯酮：
对本品或任一辅料过敏，
使用中出现严重不耐受反应时应立即停药。
孕期与哺乳期使用注意：
依地苯酮在孕妇中的安全性尚不明确，仅在收益大于潜在风险时才考虑使用。
药物可分泌入乳汁，哺乳期需要在“继续哺乳”与“继续用药”之间选择其一。
六、临床研究证据
依地苯酮的疗效主要来自 RHODOS 研究：
85 名 LHON 患者（14–66 岁），发病不超过五年，
随机分组接受 900 mg/日依地苯酮或安慰剂，
治疗持续 6 个月，均随餐服用。
主要结果：
依地苯酮组平均可多识别 3–6 个字母（视力改善），
部分原本无法读出任何字母的患者恢复到能读至少一行，
30%（16/53）患者获得临床显著视力改善，
安慰剂组仅10%（3/29）出现类似改善。
研究显示，依地苯酮对部分 LHON 患者可产生可观的视力恢复作用，且改善更可能出现在较早治疗的患者中。
七、疾病背景：什么是 LHON？
莱伯氏遗传性视神经病变（LHON）是一种罕见的线粒体遗传病，主要特点包括：
多在 18–30 岁之间突然发病，
无痛性中央视野丧失，常先单眼受累，数周后累及另一眼，
原因是线粒体DNA突变导致的复合体 I 缺陷，
细胞能量不足，氧化应激增加，引发视神经退化，
其患病率约为 1–9/10 万人，属于典型罕见病。
八、总结
依地苯酮作为线粒体功能补偿剂，是目前少数用于治疗 LHON 的药物之一。通过改善能量代谢与减少氧化损伤，它有助于部分患者恢复视力。治疗越早启动，获益可能越大。虽然总体安全性较好，但需注意与其他药物的相互作用，并在孕期或哺乳期谨慎使用。