Nonacog beta pegol（商品名 Refixia）是一种用于治疗和预防血友病B患者出血的长效重组凝血因子IX。它通过先进的PEG化技术显著延长作用时间，使患者每周只需注射一次，减少治疗负担，改善长期管理效果。
一、适应证
Refixia 适用于所有年龄段的血友病B患者，包括儿童和成人，可用于：
治疗急性出血事件；
手术期间的凝血因子替代治疗；
长期预防出血（常规预防）。
血友病B是一种先天性的凝血因子IX缺乏症，患者容易反复关节、肌肉及其他部位出血，因此替代治疗是管理的核心。
二、作用机制
Refixia 的活性成分是重组凝血因子IX（Nonacog beta pegol）。其独特之处在于：
PEG化技术显著延长半衰期
药物分子与聚乙二醇（PEG）结合，使因子IX在体内代谢速度大幅减慢，维持凝血活性时间更持久。
每周一次注射即可维持稳定因子水平
与传统因子IX制剂相比，Refixia 的半衰期更长，有助于减少出血次数并改善关节保护。
三、用法与使用要点
常规预防剂量为：
每周 1 次，按体重 40 IU/kg 静脉注射。
给药方式为数分钟内的静脉推注，最大注射速度为每分钟 4 ml。
首次使用应在医疗观察下进行
因生产过程中使用了中国仓鼠卵巢细胞，制剂中可能含微量仓鼠蛋白，少数人可能出现过敏反应。
首次注射需在医疗机构内监测。
之后可由经过培训的患者或家属自行注射。
漏用剂量
如漏打一针，应尽快补用，然后继续原本的每周计划。
四、禁忌证与注意事项
Refixia 禁用于：
已知对仓鼠蛋白过敏的患者；
对药物活性成分或辅料过敏者。
此外，需注意：
由于血友病B几乎不会在女性中出现，因此缺乏孕期和哺乳期的使用经验。
若确需使用因子IX，应在严格评估风险后由专科医师决定。
五、临床研究证据
Refixia 的疗效与安全性在一项I期和四项III期临床试验中得到验证。
在一项长期预防研究中，29名患者每周使用 Refixia 40 IU/kg，治疗约52周：
年度中位出血率（ABR）仅为 1.04；
共有16名患者出现70次突破性出血；
97.1% 的出血事件可通过 Refixia 成功控制。
在按需治疗（非预防）中，整体止血成功率约为 95%。
这些结果表明，Refixia 无论用于预防还是急性出血治疗，都具有良好效果。
六、总结
Nonacog beta pegol（Refixia）是一种长效的重组因子IX制剂，适用于血友病B患者的常规预防与出血控制。其每周一次的给药方式显著降低治疗负担，临床研究显示其可有效减少出血发生率，并具有较高的止血成功率。
在使用时需特别注意过敏反应与抑制物产生的风险，并在专业医生指导下进行长期管理。