一、适应证
艾曲泊帕是一种口服的促血小板生成药，主要用于治疗以下情况：
1. 成人难治性原发性免疫性血小板减少症（ITP）
当患者对其他常规治疗（如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白等） 反应不佳或已失效 时，可使用艾曲泊帕。
2. 年龄 ≥1 岁的慢性 ITP
适用于确诊至少 6 个月以上 且对其他治疗无效的儿童及成人患者。
3. 慢性丙型肝炎（HCV）相关的血小板减少
当患者的血小板减少严重影响 干扰素类抗病毒治疗的开始或维持 时，可以使用艾曲泊帕以提高血小板水平，帮助顺利完成抗病毒疗程。
4. 获得性重型再生障碍性贫血（SAA）
用于既往接受免疫抑制治疗无效或已多次治疗、且 不适合进行造血干细胞移植 的成年患者。
二、作用机制
艾曲泊帕是第一种 口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。其机制包括：激活血小板生成素（TPO）受体，促进巨核细胞增殖与成熟；增强骨髓中血小板生成，进而提高外周血血小板数量。
该药物不直接影响血小板的寿命，而是从源头上提升血小板产量。
三、用法与用量
艾曲泊帕的剂量需根据 疾病类型与患者血小板数量 个体化调整，目标为：维持血小板 ≥50,000/μl，以减少出血风险。
剂量调整必须遵循医师指示，治疗期间需定期监测血小板计数。
1. 给药形式转换注意事项
如果从片剂转换为口服混悬粉剂型：
混悬剂的药物暴露量更高，可能增加不良反应风险；
建议 至少 2 周内每周监测一次血小板。
2. 关于饮食间隔
碱式抗酸剂、多种矿物质或富含钙的食物会与艾曲泊帕形成复合物，影响吸收。需注意：
与含铁、钙、镁、铝、硒、锌等 多价阳离子 的药物或食物间隔 至少 4 小时；
包括牛奶、奶酪等乳制品；
艾曲泊帕口服后 2〜6 小时 达到血浆峰浓度。
四、重要药物相互作用
艾曲泊帕可能影响某些药物的代谢或被其他药物影响，应特别注意：
1. 对其他药物影响
艾曲泊帕可抑制：
OATP1B1 转运体，
BCRP（乳腺癌耐药蛋白）。
因此与以下药物合用需谨慎：
甲氨蝶呤（Methotrexate），
拓扑替康（Topotecan）。
艾曲泊帕与 他汀类降脂药 合用可升高他汀血药浓度，需考虑：调低他汀剂量，密切监测肌痛或肝酶升高等副作用。
2. 其他药物对艾曲泊帕的影响
拉匹那韦/利托那韦（Lopinavir/Ritonavir）：降低艾曲泊帕浓度，
环孢素（Ciclosporin）：作为 BCRP 抑制剂，亦可能降低艾曲泊帕暴露，
氟伏沙明（Fluvoxamin）：可能升高艾曲泊帕浓度，
利福平（Rifampicin）：可降低艾曲泊帕浓度，
艾曲泊帕经多条途径代谢（CYP1A2、CYP2C8、UGT1A1、UGT1A3），因此强诱导剂或抑制剂均可影响其血药水平。
3. 与其他 ITP 治疗合用
若与其他 ITP 药物联合使用，应监测血小板，避免过高血小板水平增加血栓风险。
五、禁忌与注意事项
禁忌
对艾曲泊帕或其辅料 过敏者禁用。
妊娠与哺乳
妊娠期不推荐使用，因对胎儿安全性尚不明确；
哺乳期可能对婴儿造成风险，需在“停药”与“停止哺乳”之间做选择；
育龄女性应采用可靠避孕方法。
六、临床研究证据
艾曲泊帕在多个大型临床研究中显示出明确疗效。
1. RAISE 研究（III 期，随机、双盲、安慰剂对照）
纳入 197 例对既往治疗无效的慢性 ITP 成人患者（艾曲泊帕 135 例，安慰剂 62 例），血小板 <30,000/μl。
主要结果：
6 周内达标血小板（50,000〜400,000/μl）比例：
艾曲泊帕组：54%，
安慰剂组：13%。
6 个月后仍达标者：
艾曲泊帕：52%，
安慰剂：16%。
减少临床显著出血（WHO 2–4 级）：出血风险降低约 65%（p < 0.001）。
需要急救治疗的比例：
艾曲泊帕：18%，
安慰剂：40%（p = 0.001）。
2. EXTEND 研究（长期研究）
证实连续使用艾曲泊帕 最长可达 2 年，仍能维持稳定、可持续的血小板生成，安全性总体可接受。
七、背景知识：什么是慢性免疫性血小板减少症（ITP）？
ITP 是一种 罕见的自身免疫性疾病，机体免疫系统错误地攻击血小板或影响其生成，导致外周血血小板减少。
主要危害包括：
皮肤紫癜与瘀斑，
鼻出血、牙龈出血、月经过多，
内脏或颅内出血（严重时危及生命）。
发病率较低，例如德国每年大约 每 10 万人中有 2〜3 名成人确诊 ITP。
八、总结
艾曲泊帕是 ITP、HCV 相关血小板减少与重型再障的重要口服治疗药物，通过激活 TPO 受体促进血小板生成。其疗效得到多项大型临床研究证实，可显著提升血小板水平、减少出血风险。
然而，该药可能与多种药物产生相互作用，且存在肝酶升高等副作用，必须在医生指导下使用，并定期监测血小板与肝功能。