一、概述
Rixubis（活性成分：Nonacog gamma）是一种重组凝血因子 IX，适用于因先天性凝血因子 IX 缺乏而导致的出血性疾病——B 型血友病（Hemophilia B）。该药可用于各年龄段患者的出血治疗和预防（预防性治疗）。
B 型血友病是一种遗传性出血性疾病，主要发生于男性，而女性极少发病。
二、适应症
Rixubis 被批准用于：
治疗因凝血因子 IX 缺乏引起的各种出血事件；
手术或创伤情况下的止血管理；
长期预防出血，减少自发性或反复性关节出血。
适用于所有年龄段，包括儿童、青少年和成人患者。
三、作用机制
B型血友病患者体内凝血因子 IX 水平低下，导致凝血功能不足，从而引起反复或难以止住的出血。
Rixubis 含有重组凝血因子 IX（Nonacog gamma），可以：提升患者血浆中因子 IX 的浓度；暂时纠正因子缺乏；改善凝血功能，从而有效控制或预防出血。
这属于典型的替代治疗（substitution therapy）。
四、使用方法
Rixubis 以“粉剂 + 溶剂”的形式提供，使用前需要将两者混合。溶解后通过静脉注射给药。
若患者或照护者经过专业医疗培训，可在家中自行注射该药物。
剂量与给药频率
剂量需根据以下因素由医生个体化决定：
用于治疗还是用于预防；
患者体重；
血友病严重程度；
出血的部位与范围；
患者年龄与整体健康状况；
手术或创伤情况等。
五、禁忌症与注意事项
以下情况禁止使用 Rixubis：
对 Nonacog gamma 或制剂中其他成分已知过敏。
其他注意事项：
血友病患者在长期替代治疗中可能（极少数情况下）产生抑制物（抗因子 IX 抗体），影响药效，应定期监测。
如曾出现过严重过敏反应的患者，不建议继续使用同类因子 IX 制剂。
孕期与哺乳期
由于 B 型血友病几乎不发生于女性，因此在孕妇与哺乳期女性中的使用经验有限。
如确需使用，必须在明确必要性、并由医生评估利弊后才可应用。
六、临床研究数据
Rixubis 的批准基于三项多中心临床研究：
1. 成人与青少年研究（73 名，12–59 岁）
共治疗 249 次出血事件，
95.4% 的治疗效果被评为“极好”或“好”。
2. 儿科研究（23 名，<2–12 岁）
共治疗 26 次出血事件，
96.2% 的治疗效果评价为“极好”或“好”。
在该评价标准中：
极好：单次用药后疼痛完全消失，且无继续出血迹象
好：单次用药后症状改善，但完全止血需追加剂量
3. 手术期间的预防性使用研究（14 名）
所有患者在手术期间接受 Rixubis 预防性输注，
术中及术后血液损失量与无血友病患者相当，显示良好的围手术期止血效果。
七、小结
Rixubis（Nonacog gamma）是目前用于治疗与预防 B 型血友病出血的重要重组因子 IX 制剂，对成人与儿童均适用。研究显示其在控制出血方面具有较高的有效率，并在手术围术期提供可靠的止血保护。
然而，使用过程中仍需关注味觉变化、四肢疼痛等常见副作用，以及可能发生的超敏反应。一旦出现严重不良反应，应立即停止用药并寻求医护帮助。
如需长期预防治疗，应由具有血友病管理经验的专业医生制定个体化方案。