一、药物概述
索马帕西坦是一种长效人生长激素类似物，用于替代体内不足的内源性生长激素。与传统需要每日注射的生长激素制剂不同，索马帕西坦通过分子结构优化，实现了每周一次给药，为儿童及成人生长激素缺乏症患者提供了更加便利的治疗选择。
二、适应证与适用人群
Sogroya 获批用于 3 岁及以上儿童和青少年因生长激素缺乏症所致的生长障碍的替代治疗。此外，该药还适用于成人生长激素缺乏症患者的治疗。
儿童生长激素缺乏症通常表现为生长速度明显低于同龄儿童，而成人生长激素缺乏症则多与垂体疾病或中枢神经系统损伤相关，主要影响体成分、代谢及心血管健康。
三、作用机制
索马帕西坦是人源生长激素的结构修饰衍生物。在其氨基酸序列中，特定位点进行了替换，并引入了一段可与白蛋白结合的侧链结构。该侧链由脂肪酸单元和亲水性连接臂组成。
这一结构设计使索马帕西坦在体内与血清白蛋白结合，从而显著延缓肾脏清除速度，延长药物半衰期，使其能够维持稳定的生理作用水平，最终实现每周一次皮下注射给药。
四、用法用量及使用要点
索马帕西坦的剂量需根据患者年龄、体重、既往治疗情况及临床反应进行个体化调整。
对于接受治疗的儿童和青少年患者，无论是初次使用生长激素，还是从其他生长激素制剂转换，推荐的起始剂量为每周 0.16 毫克每千克体重。
在成人生长激素缺乏症患者中，治疗方案因年龄及雌激素使用情况而有所不同。18 至 60 岁的治疗初始成人患者推荐起始剂量为每周 1.5 毫克；正在接受口服雌激素治疗的女性，起始剂量为每周 2 毫克；60 岁及以上老年患者建议从每周 1 毫克开始。
若成人患者由每日注射的生长激素制剂转换为索马帕西坦，18 至 60 岁者建议起始剂量为每周 2 毫克，接受口服雌激素治疗的女性为每周 4 毫克，老年患者为每周 1.5 毫克。
索马帕西坦通过皮下注射给药，可选择腹部、大腿、臀部或上臂部位。为降低局部不良反应风险，注射部位应定期轮换，以避免局部脂肪萎缩的发生。
五、代谢影响与监测建议
生长激素治疗可能降低胰岛素敏感性，从而引起血糖升高。因此，所有接受索马帕西坦治疗的患者均应定期监测血糖水平。
对于合并糖尿病的患者，在开始生长激素替代治疗后，可能需要相应调整降糖药物剂量，以维持良好的血糖控制。
六、药物相互作用
研究显示，生长激素可能增加通过细胞色素 P450 酶系代谢的某些药物的清除率。不过，目前这一现象的临床意义尚不明确，临床实践中仍需结合具体药物和患者情况进行评估。
七、禁忌证与注意事项
若存在肿瘤活动性证据，禁止使用索马帕西坦。此外，该药不得用于骨骺已经闭合的儿童以促进身高增长。
对于患有急性严重疾病的患者，例如心脏手术或腹部大手术后的并发症、多发性创伤、急性呼吸衰竭等情况，亦不应使用生长激素治疗。
对索马帕西坦或其任何辅料成分存在过敏反应者，同样属于用药禁忌。
八、临床研究证据
在儿童人群中，索马帕西坦的疗效和安全性主要基于Ⅲ期临床研究 REAL4。该研究为期 52 周，共纳入 200 名青春前期、未接受过生长激素治疗的生长激素缺乏症儿童。结果显示，每周一次注射索马帕西坦在促进年生长速度方面，与每日注射索马曲生长素疗效相当，从而成功达到非劣效性研究的主要终点。
在成人生长激素缺乏症患者中，REAL1 研究评估了索马帕西坦的疗效。该研究显示，与安慰剂相比，索马帕西坦可显著降低躯干脂肪比例和内脏脂肪面积，其效果与每日注射的索马曲生长素相当，进一步证实了其在成人患者中的临床价值。
九、疾病背景与治疗意义
生长激素缺乏症在儿童中的发病率约为百万分之六十。该疾病由于生长激素分泌不足，不仅影响儿童身高发育，还可对骨骼发育、代谢及心血管健康产生长期影响。
在成人中，生长激素缺乏症常继发于垂体肿瘤或颅脑损伤，临床表现包括腹型肥胖、血脂异常、骨密度降低及心血管事件风险增加。
长期以来，生长激素替代治疗主要依赖每日注射的索马曲生长素。近年来，长效制剂逐步问世，如索马曲生长素融合蛋白和聚乙二醇化生长激素，但多仅限于儿童适应证。索马帕西坦的特点在于同时获批用于儿童和成人患者，是首个覆盖全年龄段、每周一次给药的生长激素替代治疗方案。
十、妊娠与哺乳期用药
不建议在妊娠期或未采取有效避孕措施的育龄期女性中使用 Sogroya。哺乳期用药时，应在医生指导下权衡是否暂停哺乳或停止药物治疗。
十一、总结
索马帕西坦通过延长生长激素的体内作用时间，实现了每周一次给药，在保证疗效的同时显著提高了治疗依从性。对于需要长期生长激素替代治疗的儿童和成人患者而言，该药为临床治疗提供了一种更为便捷且循证充分的新选择。