三氧化二砷是一种用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的特异性抗肿瘤药物。APL是急性髓系白血病（AML）的一种特殊亚型，具有明确的分子遗传学特征。三氧化二砷的重新应用被认为是现代血液肿瘤治疗中的重要里程碑之一，显著改善了APL患者的预后。
一、适应证
Trisenox获批用于以下患者：
复发或难治性急性早幼粒细胞白血病（APL）
APL是AML的八个亚型之一，其特征性改变为染色体15和17之间发生异常易位，形成异常融合蛋白。该异常蛋白抑制白细胞在骨髓中的正常分化成熟，导致大量未成熟的白血病细胞聚集。
新诊断、低至中危APL患者
对于新诊断的APL患者，若白细胞计数≤10 × 10³/μl，可将Trisenox与全反式维甲酸（ATRA）联合使用，作为诱导和巩固治疗方案。
二、作用机制
目前，三氧化二砷的确切作用机制尚未完全阐明，但主要存在以下两种解释：
一方面，三氧化二砷可能通过促进异常融合蛋白的降解，解除其对白细胞分化成熟的抑制作用，从而恢复骨髓中正常的造血分化过程。
另一方面，研究认为三氧化二砷可激活程序性细胞死亡（凋亡）途径，通过促进半胱天冬酶（caspase）等关键酶的释放，使白血病细胞发生凋亡，从而减少肿瘤细胞负荷。
三、用法与用药注意事项
1. 推荐剂量
在所有获批适应证中，三氧化二砷的诱导治疗推荐剂量为每日0.15 mg/kg体重，静脉给药。
2. 新诊断APL的治疗方案
诱导治疗阶段每日给药，直至达到完全缓解。若在治疗开始后60天内未达到完全缓解，应终止治疗。
进入巩固治疗阶段后，药物在每周5天给药，连续4周，随后休药4周，共进行4个治疗周期。
3. 复发或难治性APL的治疗方案
诱导治疗阶段同样每日给药，直至达到完全缓解，即骨髓中原始细胞比例低于5%，且不再检出白血病细胞。若在50天内仍未达到完全缓解，应停止治疗。
巩固治疗通常在诱导治疗结束后3至4周开始，给药方式为每周5天给药，随后2天停药，持续5周。
4. 给药方式与监测
三氧化二砷需用5%葡萄糖溶液或生理盐水稀释后，经1至2小时静脉输注。该药物不得与其他药物混合或同时经同一输液通路给药。
如出现3级及以上毒性反应，应暂停治疗，直至不良反应缓解后再考虑是否继续。
在肝功能或肾功能受损患者以及老年患者中，应更加谨慎使用，并加强监测。
四、重要药物相互作用
目前尚无系统研究评估Trisenox与其他药物之间的相互作用。但需要特别注意的是，三氧化二砷可延长QT/QTc间期。
因此，与同样具有QT间期延长风险的药物（如大环内酯类抗生素或神经阻滞剂硫利达嗪）合用时，应极度谨慎，并密切监测心电图。
五、禁忌证与慎用人群
目前缺乏充分数据支持三氧化二砷在肝功能或肾功能障碍患者中的安全性，因此在此类患者中应慎用。
Trisenox在18岁以下人群中的安全性和有效性尚未确立。
对三氧化二砷或其任何辅料成分过敏者禁用。
六、临床研究证据
三氧化二砷的疗效主要来自两项开放性、无对照临床研究，共纳入52例既往接受过蒽环类化疗和维甲酸治疗的APL患者。
研究中，患者接受的平均日剂量为0.15至0.16 mg/kg体重静脉注射。在成功达到完全缓解并完成巩固治疗后，部分患者继续接受维持治疗。
结果显示，85%至92%的患者获得完全缓解，平均达到完全缓解的时间约为35天。缓解持续时间平均约55天，18个月总体生存率为67%。
七、生育、妊娠与哺乳期用药
无论男性还是女性，在接受Trisenox治疗期间均需采取可靠的避孕措施。
动物研究表明，三氧化二砷具有胚胎毒性和致畸性。如在妊娠期必须使用该药，应充分告知患者潜在风险，并在严格权衡利弊后决定。
三氧化二砷可经乳汁分泌，因此在治疗前及治疗期间严禁哺乳。