阿扎胞苷是一种用于治疗特定血液系统恶性疾病的去甲基化药物，属于核苷类似物类细胞毒药物。它主要用于不适合接受造血干细胞移植（骨髓移植）的患者，在改善生存期和延缓疾病进展方面具有重要临床意义。
一、适应证
Vidaza 获批用于成年患者，前提是患者不适合进行骨髓移植，并且符合以下任一疾病诊断：
首先是某些类型的骨髓增生异常综合征（MDS）。这类疾病由于骨髓造血功能异常，无法产生足够的成熟血细胞，因此也被称为“白血病前期疾病”。MDS 可进展为急性髓系白血病（AML），主要发生于老年人群。
其次是慢性髓单核细胞白血病（CMML），其特征为骨髓中已有 10%～29% 的细胞为异常细胞。
第三是急性髓系白血病（AML），但限定于骨髓中原始细胞比例为 20%～30% 的患者。
二、作用机制
阿扎胞苷，化学名称为 5-氮杂胞苷（5-Azacytidine），是一种嘧啶核苷类似物。作为抗代谢类药物，它可掺入细胞的遗传物质中，从而抑制 DNA 和 RNA 的合成，并间接影响蛋白质合成。
该药物对不处于增殖状态的细胞相对不敏感，因此其主要作用对象为快速分裂的异常造血细胞。5-氮杂胞苷掺入 DNA 后，会抑制 DNA 甲基转移酶的活性，导致遗传物质发生低甲基化。这种低甲基化可能使此前被异常甲基化而“沉默”的基因重新表达，尤其是参与细胞周期调控、分化和程序性细胞死亡（凋亡）的基因。
通过这一机制，阿扎胞苷有可能重新激活某些抑癌基因功能，从而抑制恶性细胞的生长和扩散。
三、给药方式与用药要点
阿扎胞苷作为一种细胞毒性药物，采用周期性治疗方案。
推荐的起始剂量为 75 mg/m² 体表面积，连续 7 天每日一次给药，注射方式为皮下注射，常见部位包括上臂、大腿或腹壁。随后进入 21 天的休药期，构成一个完整治疗周期。
通常建议患者至少接受 6 个治疗周期，以充分评估疗效。如果在治疗过程中出现血细胞显著减少，例如血小板、嗜中性粒细胞明显下降，或出现肾功能异常，则需要减量和/或延迟下一周期治疗。
对于存在严重肝功能问题的患者，应在治疗期间密切监测不良反应。
四、药物相互作用
体外研究数据显示，阿扎胞苷不经细胞色素 P450 酶系统（CYP），也不通过 UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）、硫转移酶（SULT）或谷胱甘肽转移酶（GST）代谢。因此，其与其他药物发生代谢性相互作用的风险相对较低。
五、禁忌证与慎用事项
对于晚期肝癌患者，阿扎胞苷属于明确禁忌用药。
如患者对阿扎胞苷或任何辅料成分存在过敏反应，则严禁使用该药物。
六、临床研究证据
阿扎胞苷疗效的关键证据来源于一项多中心、开放标签、随机对照的Ⅲ期临床研究，共纳入 358 名患有 MDS、CMML 或 AML 的成年患者。
研究中，阿扎胞苷与常规治疗方案进行比较，后者可能包括阿糖胞苷或蒽环类药物。所有患者均接受最佳支持治疗（Best Supportive Care，BSC）。研究的主要终点为总生存期。
结果显示，接受阿扎胞苷治疗的患者平均生存期为 24.5 个月，而接受常规治疗的患者仅为 15 个月。两年生存率分别为 50.8% 与 26%。该药物在三种疾病类型及不同年龄组中均表现出一致的疗效。
值得注意的是，即便未达到完全或部分缓解的患者，其生存期同样有所延长，同时对输血的依赖明显降低。
七、生育与避孕相关注意事项
由于阿扎胞苷具有潜在的生殖毒性，育龄期女性及男性患者在治疗期间以及治疗结束后至少三个月内，均需采取可靠的避孕措施，以避免对胎儿造成潜在风险。