阿尔茨海默病新药 Lecanemab 在欧洲获批后备受关注。然而，德国最新的一份系统评估报告认为，目前尚无充分证据表明该药物在德国治疗体系下具有明确的“附加治疗获益”。这一结论也引发了学界对于评估方法本身的讨论。
Lecanemab（商品名 Leqembi）已于今年 4 月获得欧盟委员会批准，用于阿尔茨海默病早期阶段的治疗，并自 9 月 1 日起在德国上市。
德国官方评估：未证实附加获益
德国独立机构——医疗质量与效率研究所（Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen，IQWiG）在最新发布的药物获益评估中指出，与德国现行治疗标准相比，Lecanemab 的“附加获益”尚未得到证实。
这一结论适用于两类患者人群：
轻度认知障碍患者；
轻度阿尔茨海默病痴呆患者，即已经在日常生活能力方面受到一定影响的人群。
在 IQWiG 看来，无论是尚未进入痴呆阶段的患者，还是已经出现轻度痴呆症状的患者，现有证据均不足以支持 Lecanemab 在德国治疗环境中的额外临床价值。
对比对象不同，导致评价结果差异
在评估过程中，IQWiG 采用了分层对比的方法：
对于轻度认知障碍患者，研究人员将使用 Lecanemab 的人群与仅接受观察随访、未进行药物治疗的人群进行比较；
对于轻度痴呆患者，则将 Lecanemab 的疗效与德国长期使用的传统药物进行比较。
这些传统药物主要是乙酰胆碱酯酶抑制剂，它们并不干预阿尔茨海默病在大脑中的病理过程，而是主要缓解症状，如记忆和认知功能下降。
需要指出的是，IQWiG 在分析中仅纳入了符合德国治疗标准的患者，因此其样本量明显少于欧盟批准时所依据的关键临床研究。后者涵盖了更广泛的患者群体。
学界争议：统计方法是否合适？
针对 IQWiG 的结论，部分专家提出了不同看法。德国神经学家、亚琛工业大学附属医院的 Jörg Schulz 教授表示，他非常认可 IQWiG 的专业性，但对这份报告持审慎态度。
他指出，IQWiG 采用了不同于欧盟注册研究的统计计算方法，而这种方法是否适合用于评估 Lecanemab 的真实疗效，仍存在争议。此外，患者分组方式本身也可能影响最终结果。
IQWiG 的回应：评估目的不同于上市审批
IQWiG 药物评估部门负责人 Daniela Preukschat 博士解释称，该评估基于制药企业在申报材料中提交的部分尚未公开的数据。不过，她也承认，部分关键信息在材料中缺失，使得数据解读仍存在不确定性。
她强调，药物上市审批与药物获益评估关注的问题本身并不相同。欧盟批准药物上市，主要关注其在总体人群中的安全性和有效性；而 IQWiG 的任务是评估该药物在德国实际医疗体系和治疗标准下，是否能为患者带来额外好处。
她指出，Lecanemab 在欧盟注册研究中观察到的积极效果，主要来自于那些并未按照德国现行治疗标准接受治疗的患者。因此，这些结果不能直接用于德国的获益评估。
目前，德国针对另一款阿尔茨海默病新药 Donanemab 的获益评估也正在进行中。
医保支付与后续决策
根据德国法律规定，新药上市后的前六个月内，法定医疗保险需按照厂家定价支付费用。与此同时，正式的获益评估程序同步启动，IQWiG 的报告是其中的重要依据。
最终，德国联邦联合委员会（Gemeinsamer Bundesausschuss，G-BA）将于明年 2 月对 Lecanemab 的附加获益程度作出最终裁定。这一决定将直接影响法定医保未来愿意为该药物支付的价格水平。
Lecanemab 的真实定位：延缓而非治愈
根据欧盟批准时的临床研究结果，Lecanemab 只能在一小部分阿尔茨海默病早期患者中，将疾病进展延缓数个月。该药物从一开始就并非用于治愈疾病，也不能改善已受损的认知功能，其目标仅是延缓病程进展。
因此，围绕 Lecanemab 的讨论，本质上反映了现代阿尔茨海默病治疗的现实困境：在缺乏治愈手段的情况下，如何科学、理性地评估“有限延缓”是否足以构成显著的临床获益，仍是医学、医保和社会需要共同面对的问题。