一、欧盟批准新型靶向药物，用于特定膀胱癌患者
欧洲委员会近日正式批准酪氨酸激酶抑制剂厄达非替尼（Erdafitinib，商品名 Balversa®），用于治疗特定类型的晚期尿路上皮癌患者。该药预计将于 2025 年 1 月在德国上市。
这一批准为部分既往治疗选择有限的膀胱癌患者提供了一种新的、精准的靶向治疗方案。
二、适应证明确：针对 FGFR3 基因改变的患者
Balversa 适用于成年不可切除或已发生转移的尿路上皮癌患者，前提条件包括：
一是肿瘤存在成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）的特定基因改变；
二是在不可切除或转移阶段，患者既往至少接受过一次 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗。
因此，在启动治疗前，必须通过分子病理学检测明确存在 FGFR3 基因变异，这是使用该药物的关键前提。
三、用法用量：口服给药，剂量多样
Balversa 将以薄膜包衣片形式提供，单片含 3 mg、4 mg 或 5 mg 厄达非替尼。药物为每日一次口服给药，具体剂量需根据患者情况及耐受性进行调整。
作为口服靶向药物，其给药方式相对简便，但仍需在肿瘤专科医生指导下规范使用，并进行定期随访。
四、循证依据：Ⅲ期临床研究显示生存获益
此次批准基于随机对照的Ⅲ期临床研究 THOR 的结果。在该研究中，厄达非替尼与标准化疗方案进行了直接比较。
研究显示，与化疗相比，厄达非替尼在以下关键终点上均具有显著优势：
中位总生存期显著延长；
中位无进展生存期明显改善；
总体客观缓解率明显提高。
这些结果表明，对于携带 FGFR3 驱动突变的患者，靶向抑制相关信号通路可带来实质性的临床获益。
五、安全性特征：严重不良反应发生率较低
在 THOR 研究中，厄达非替尼组发生严重治疗相关不良反应的比例为 13.3%，明显低于化疗组的 24.1%。
需要重点关注的不良反应包括：
指（趾）甲改变；
中心性浆液性视网膜病变；
其他眼部疾病；
血磷升高（高磷血症）。
其中，眼部不良反应具有一定特异性，因此治疗期间通常需要进行眼科监测，并在必要时调整剂量或暂停治疗。
六、疾病背景：膀胱癌负担重，晚期预后差
在德国，膀胱癌是男性中第四常见的恶性肿瘤。其中，尿路上皮癌是最主要的病理类型，占全部膀胱癌病例的 90% 以上。
对于已发生转移的尿路上皮癌患者，整体预后仍然不理想，5 年生存率低于 15%，临床治疗需求十分迫切。
七、FGFR3：重要的治疗靶点
FGFR3 激活性基因改变是尿路上皮癌中较为常见的驱动突变之一，大约出现在 20% 的患者中。这类突变可促进肿瘤细胞生长和存活，也为靶向治疗提供了明确的分子基础。
厄达非替尼正是通过抑制 FGFR 信号通路发挥作用，因此代表了“按分子特征分型、精准用药”的治疗理念。
八、结语：精准治疗推动膀胱癌治疗进步
厄达非替尼在欧盟获批，标志着晚期尿路上皮癌治疗进入更加精准和个体化的新阶段。对于携带 FGFR3 基因改变、且已接受过免疫治疗的患者而言，这一靶向药物有望显著改善生存结局。
随着分子检测的普及和靶向药物的不断发展，未来膀胱癌的治疗策略将更加精细化，为更多患者带来切实获益。