根据德国制药研究协会（vfa）公布的数据，2024年共有43种具有新活性成分的新药上市，这一数量为过去20年中的第四高。其中，有27种药物针对罕见疾病，可归为“孤儿药”（Orphan Drugs）。与过去几年生物制剂占主导不同，今年的新药中，化学合成药物再次占据重要位置。
一、新药总体情况
2024年上市的新药中，43种为全新活性成分，而去年仅有30种。同时，已有22种药物获得了适应症扩展的批准，主要集中在肿瘤治疗领域。
在新药类别中，肿瘤药物仍然排名第一：共有12种新药用于肿瘤治疗，其中包括6种新的激酶抑制剂。例如，Capivasertib（Truqap®）针对乳腺癌，是一种新的靶向药物，可选择性抑制AKT激酶。
其次是免疫系统疾病药物，共有10种；再次是感染性疾病药物，共有若干新药上市，包括两种新抗生素：Meropenem-Vaborbactam（Vaborem®）和Cefepim-Enmetazobactam（Exblifep®）。vfa负责人Han Steutel指出：“每年仅有两种新抗生素远远不足以应对抗药性蔓延。希望欧盟在2025年药品立法中，能够提供更多激励以推动新抗生素研发。”
感染防护领域也有亮点：2024年上市了两种新疫苗。mResvia®是首个针对60岁及以上人群的mRNA RSV疫苗，Verorab®则为新上市的狂犬病疫苗。
二、值得关注的创新药
部分新药可能在临床和药学咨询中具有特殊意义，包括：
Fezolinetant（Veoza™）：用于更年期潮热，
Insulin icodec（Awiqli®）：首个每周一次注射的基础胰岛素，
Delgocitinib（Anzupgo®）：用于慢性手部湿疹，
Vibegron（Obgemsa®）：用于治疗膀胱过度活动症，
Etrasimod（Velsipity®）：用于溃疡性结肠炎。
此外，27种新药（占比63%）为孤儿药，主要用于罕见疾病，其中包括三种针对阵发性夜间血红蛋白尿的新药。
三、化学合成药物回归
与过去两年相比，今年的新药有明显变化：30种（约70%）为全或部分化学合成药物，而2022年和2023年这一比例仅为41%和33%。vfa主席指出：“这表明化学药物在药物创新中依然占有重要地位。”
其余13种新药（28%）为基因工程蛋白药物，而基因疗法或细胞疗法在2024年没有新药上市，但vfa预计明年将有新产品出现。
四、德国在研发和临床试验中的地位
值得注意的是，43种新药中，只有1种活性成分是在德国实验室参与开发的。然而，德国医院和诊所参与了31种药物（约72%）的临床试验。Han Steutel表示：“德国不应满足于现状，应提升临床试验吸引力，让更多新药在本地进行临床研究——除非涉及热带病。”
他还指出，德国政府通过《医学研究法》已经为此奠定基础，但下一届政府是否能够全面落实，将对未来的临床研究参与度起决定性作用。
五、总结
2024年的新药上市格局呈现几个显著特点：
1.孤儿药占主导：超过六成的新药面向罕见疾病，显示罕见病治疗市场持续活跃。
2.化学合成药物回归：显示传统药物研发依然具有创新潜力。
3.肿瘤和免疫药物仍为重点：反映全球医疗需求与研发方向。
4.德国在临床试验中表现积极，但研发贡献有限：提示未来需要提升本土创新能力。
总体来看，孤儿药和创新药物正逐渐改变新药市场的结构，研发重点逐步向罕见病和高未满足需求领域集中，这也对医疗服务、临床应用和政策制定提出了新的挑战和机遇。