一、什么是 Alprolix？
Alprolix® 是一种用于治疗血友病B（先天性凝血因子IX缺乏）患者的药物，适用于所有年龄段人群，包括儿童和成人。它通过延长第IX因子的半衰期，帮助防止或控制出血。
血友病B是一种X染色体隐性遗传病，主要影响男性，患者因体内缺乏凝血因子IX，容易出现反复出血或自发性出血，尤其在关节、肌肉或内脏。
二、适应症
Alprolix 被批准用于以下情况：预防性治疗（定期注射以预防出血）；按需治疗（在出血发生时使用）；围手术期管理（在手术或拔牙等创伤操作前后使用，以防或控制出血）。
三、作用机制
Alprolix 的活性成分是 Eftrenonacog alfa（艾诺凝血素α），一种基因重组的长效第IX因子。其独特之处在于：与人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc片段融合，使药物能与人体的新生儿Fc受体（FcRn）结合；FcRn 能保护蛋白质免于被降解，从而显著延长第IX因子的在体内的存留时间；这一机制也被应用于治疗血友病A的药物 Elocta®（Efmoroctocog alfa）。
四、用法与剂量
1. 预防性用药（个体化调整）：
成人与青少年（≥12岁）：
每周注射 50 IU/kg，或每10天注射 100 IU/kg；
儿童（<12岁）：每周注射 50–60 IU/kg；
可根据需要调整剂量频率至最多每周两次，每次不超过 100 IU/kg。
所有剂量应由医生根据患者出血史、体重和个体反应调整。
2. 使用注意事项：
首次使用建议在医院观察，防范过敏反应；经过医生培训后，患者或家属可在家中自行注射；药物应按照医生指导进行静脉注射。
五、抗体（抑制物）监测
在使用 Eftrenonacog alfa 过程中，可能诱导体内产生抗药性抗体（抑制物），从而降低疗效。
每次输注后应监测疗效反应；
过敏反应也可能提示存在抑制物；
已出现抑制物的患者继续治疗时，发生严重过敏的风险可能增加。
六、慎用人群与禁忌症
以下人群应慎用或避免使用：
对 Eftrenonacog alfa 或辅料过敏：禁用
新生儿、术后患者、肝病患者等血栓风险人群：需密切监测是否出现血栓性事件
孕妇、哺乳期女性：应慎用，仅限明确需要时使用（暂无相关安全数据）
七、临床研究结果
Alprolix 的批准基于两项关键性临床研究：
1. 成人和青少年研究（研究Ⅰ）
123名年龄在12–71岁之间的患者；
注射频率为：每周一次（50 IU/kg）；每10天一次（100 IU/kg）；或按需注射；
结果：
每年平均出血次数（年化出血率）为：
2.95次/年（每周注射）；
1.38次/年（个体化注射方案）；
17.69次/年（按需治疗）；
90% 的出血通过一次注射即得以控制；
97% 的出血在 两次注射内控制。
2. 儿童研究（研究Ⅱ）
30名12岁以下儿童，治疗52周；
初始剂量为每周 50–60 IU/kg，后根据需要调整；
结果：
年化出血率为 1.97次/年；
33% 的儿童全年无出血事件；
所有出血中：
75% 可通过一次注射控制；
91.7% 在两次注射内得到控制。
八、特别提醒
Alprolix 不能治愈血友病，但能有效减少出血风险；长效作用意味着注射频率更少，生活更便利；建议定期随访医生，监测凝血因子水平、抑制物、肝肾功能等；
使用前请确保了解注射步骤，遵循医生或护士的指导。
九、总结
Alprolix（Eftrenonacog alfa）是一种新型长效重组第IX因子制剂，适用于所有年龄段的血友病B患者。其长期有效、注射频率低、疗效显著，是目前血友病B预防治疗的重要选择之一。
如需开始使用 Alprolix，请先由血友病专科医生进行评估，并接受注射培训。任何使用中出现不适或不明问题，应立即就医。