一、什么是 Altuvoct？
Altuvoct®（Efanesoctocog alfa） 是一种新型的长效基因重组凝血因子VIII（FVIII）药物，用于治疗和预防血友病A患者的出血事件。它适用于所有年龄段的患者，包括儿童和成人。
二、适应症
Altuvoct 被批准用于以下用途：
出血治疗：控制已发生的出血；
出血预防（常规预防性用药）：定期注射，以减少自发性出血发生；
手术期间出血管理：在外科手术或牙科操作前后使用，防止或控制术中出血。
三、血友病A简述
血友病A是一种遗传性凝血障碍疾病，患者由于体内缺乏凝血因子VIII，容易发生出血，尤其是关节、肌肉或内脏深部出血。严重病例可能会出现自发性反复出血，长期下来会导致关节损伤、残疾或生命危险。
四、药物作用机制
Altuvoct 属于一种创新型融合蛋白制剂，通过一系列改造显著延长了凝血因子VIII的体内作用时间：传统FVIII药物与体内的**vWF（冯·维尔布兰因子）**非共价结合，能延长FVIII半衰期（从约2小时延至约15小时），但也受到vWF天然寿命的限制；Altuvoct 采用了人工D′D3结构域与FVIII共价结合，模拟vWF的稳定作用，同时避免其半衰期被vWF所限制；进一步结合了IgG1的Fc片段与XTEN多肽链，使得 Altuvoct 能被Fc受体回收并避开蛋白质降解，进一步延长作用时间；临床数据显示其半衰期约为传统FVIII的4倍，比已有的长效FVIII制剂长约2.5至3倍。
五、用法与剂量
给药方式：静脉注射；
推荐预防剂量：每周一次，按 50 IU/kg体重注射；
居家治疗：经过医生指导后，患者或照护者可在家自行注射。
六、注意事项与安全警示
1. 过敏反应
Altuvoct 属于外源性蛋白制剂，可能引起过敏或过敏性休克；
症状包括：荨麻疹、胸闷、喘息、面部肿胀等；
初次使用应在医疗机构进行，出现反应应立即停药并就医。
2. 抑制物（抗体）形成
与所有FVIII制剂一样，使用 Altuvoct 可能诱导**中和抗体（抑制物）**的产生；
抑制物会降低药物效果，应定期检测FVIII活性及抑制物。
3. 心血管风险
长期补充凝血因子可能增加血栓风险；
心血管疾病患者（如高血压、糖尿病、动脉粥样硬化等）使用时需特别谨慎。
七、临床研究与疗效
XTEND-1 研究（成人和青少年）
研究对象：159名≥12岁血友病A患者；
方案：
Arm A：每周注射 Altuvoct 进行52周常规预防；
Arm B：前26周按需治疗，后26周改为每周注射；
结果：
Arm A 年化出血率（ABR）为 0.71次/年；
Arm B 改为每周注射后 ABR 降至 0.70次/年（治疗前为21.4次）；
相较既往FVIII预防治疗：
ABR下降 77%（Arm A）；
ABR下降 97%（Arm B转换后）。
XTEND-Kids 研究（儿童）
研究对象：74名<12岁的儿童；
方案：每周注射 Altuvoct（50 IU/kg）持续52周；
结果：
年化出血率 0.9次/年；
无一例出现FVIII抑制物；
多数出血能通过1–2次注射控制。
八、特殊人群使用建议
孕妇/哺乳期妇女：暂无使用经验，应仅在明确必要时由医生评估后使用；
老年人：未显示需特殊剂量调整；
女性患者：血友病A极为罕见，但如确诊，可在专科医生指导下使用本药。
九、总结
Altuvoct（Efanesoctocog alfa）是目前已上市的半衰期最长的重组FVIII制剂之一，可极大减少注射频率，提升血友病A患者生活质量。其良好的出血控制能力、安全性和便捷性，使其成为血友病A常规预防治疗的新选择。
如您或孩子是血友病A患者，正在考虑长期预防治疗，建议与血友病中心医生详细讨论 Altuvoct 的适用性及个体化治疗方案。