一、适应证
瓦莫洛龙 Vamorolon（商品名：Agamree®）是一种创新型的皮质类固醇药物，已获得批准用于治疗**年满4岁及以上患有杜氏肌营养不良（DMD）**的儿童和青少年患者。DMD 是一种罕见的、进行性加重的遗传性肌肉疾病，主要影响男孩，导致肌肉功能逐渐丧失。
二、作用机制
Vamorolon 属于改良型糖皮质激素类药物，它与传统的糖皮质激素相似，能够结合并激活糖皮质激素受体，从而发挥抗炎作用，减缓肌肉炎症的进展。
然而，与经典激素（如泼尼松）不同的是，Vamorolon 被设计为一种“解离型皮质类固醇”（dissociative corticosteroid）。这意味着它在激活抗炎通路的同时，可能会减少传统激素常见的不良反应，如骨质疏松、生长抑制等。
此外，Vamorolon 在盐皮质激素受体上表现为拮抗作用，有助于降低与钠潴留和高血压相关的副作用。
三、用法与用量
Vamorolon 以口服液形式给药，每天服用一次。剂量需根据体重进行调整：
标准剂量：6 毫克/千克体重/天，可与食物同服或空腹服用；
对于体重超过 40 公斤的患者：每日总剂量为 240 毫克；
耐受性差时可逐步减量：先减至 4 毫克/千克体重/天；必要时进一步减至 2 毫克/千克体重/天；
降低剂量需缓慢进行，分阶段进行数周。
特殊人群调整剂量：
中度肝功能不全：每日最大剂量为 2 毫克/千克（最大 80 毫克）；
重度肝功能不全：禁用；
合用强效CYP3A4抑制剂时：建议剂量为 4 毫克/千克/天。
四、注意事项与患者管理
1. 由其他激素转换至 Vamorolon
之前长期使用口服糖皮质激素（如泼尼松）的患者可直接过渡至 Vamorolon，以避免“肾上腺危象”；该危象可能表现为极度疲劳、虚弱、呕吐、头晕或意识模糊，尤其在感染或压力增加时风险更高；
所有正在使用 Vamorolon 的患者应随身携带患者警示卡，以便紧急时医护人员知晓潜在风险。
2. 疫苗接种
活疫苗或减毒活疫苗必须在治疗开始前至少六周完成接种；如未曾感染过水痘病毒（带状疱疹病毒），建议在开始治疗前接种水痘疫苗。
五、药物相互作用
与强效 CYP3A4 抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）合用时，需下调 Vamorolon 剂量至 4 mg/kg/天；
CYP3A4 或 PXR 激活剂（如利福平、苯巴比妥）可能降低药物浓度，影响疗效；
与盐皮质激素受体拮抗剂（如螺内酯）联合使用可能增加血钾水平，应在开始联合用药 1 个月后监测血钾，如发生高钾血症可考虑降低拮抗剂剂量。
六、禁忌证与使用禁忌
禁用 Vamorolon 的情况包括：
已知对本品有效成分或辅料过敏；
严重肝功能不全；
正在接受或计划接受活疫苗治疗期间（包括治疗前 6 周内）。
孕妇禁用，除非医生判断其病情确有使用必要。育龄期女性使用本药期间必须采取有效避孕措施，并在用药期间中止哺乳。
七、研究与疗效证据
Vamorolon 的疗效在一项随机、双盲临床研究中得到验证。研究纳入了121名年龄在4岁至7岁之间、未接受过激素治疗的 DMD 患儿，分别给予：
Vamorolon 6 mg/kg/天（n=30）；
Vamorolon 2 mg/kg/天（n=30）；
泼尼松 0.75 mg/kg/天（n=31）；
安慰剂（n=30）。
主要研究结果：
在治疗 24 周后，Vamorolon 组在以下两项功能测评中优于安慰剂组：
从地面站立时间（TTSTAND）；
6分钟步行测试距离（6MWT）；
效果呈剂量依赖性；
泼尼松在改善这两项功能方面略优于高剂量 Vamorolon，但副作用控制方面 Vamorolon 显著优于传统激素。
八、背景知识：杜氏肌营养不良（DMD）
杜氏肌营养不良是一种由Dystrophin 蛋白缺失或功能缺陷所致的遗传性肌肉疾病。该蛋白是维持肌肉结构和功能的重要成分。
DMD 遗传方式为 X 连锁隐性遗传，几乎只影响男性，患者通常在儿童期发病，最终会导致肌无力、行动困难甚至呼吸或心脏功能衰竭。是男孩中最常见的先天性神经肌肉疾病。
九、小结
Vamorolon 为 DMD 患儿提供了新的治疗选择，兼顾了传统激素的抗炎疗效与更优的副作用控制。其“解离型皮质类固醇”机制为改善慢性激素治疗耐受性提供了可能，尤其适用于需要长期管理的罕见疾病患者。在专业医生指导下合理使用，有望改善患儿的生活质量与功能预后。