欧洲药品管理局（EMA）的人用药物委员会（CHMP）已对诺和诺德（Novo Nordisk）研发的含 Concizumab 的药物 Alhemo® 表示支持，该药物有望成为血友病 A 型或 B 型患者（伴抑制因子）的新型预防治疗方案。
一、Concizumab 的作用机制
Concizumab 是一种单克隆抗体，靶向组织因子途径抑制因子（Tissue Factor Pathway Inhibitor, TFPI）。TFPI 是外源性凝血通路中的天然抗凝蛋白，能够抑制血栓形成。Concizumab 与 TFPI 结合后，会中和其抗凝作用，从而促进凝血因子 Xa 的生成，即使血友病患者体内缺乏凝血因子 VIII 或 IX，仍能增加凝血酶的生成，改善血液凝固功能。
简而言之，Concizumab 可以帮助血友病患者，即使体内存在针对 VIII 或 IX 因子的抑制抗体，也能有效生成血凝块，从而预防出血。
二、适应症与给药方式
EMA 建议将 Concizumab 用于两类血友病患者，年龄均从 12 岁起：
血友病 A 型，伴 FVIII 抑制因子，
血友病 B 型，伴 FIX 抑制因子。
给药方式为每日一次皮下注射。作为预防治疗（prophylaxis），Concizumab 能显著降低严重出血事件的发生风险。
三、临床疗效
在一项持续 24 至 32 个月的优效性研究中，Concizumab 预防治疗组与未接受预防治疗组相比，显示出明显的出血预防效果。该研究结果为 EMA 的审批意见提供了重要依据。
四、安全性与副作用
Concizumab 的常见副作用包括：
注射部位反应（如红肿、疼痛），
过敏反应。
总体而言，耐受性良好，副作用可通过常规监测和管理加以控制。
五、审批进展与未来展望
目前，EMA 已对 Concizumab 表示批准支持，下一步由欧盟委员会（EU Commission）最终决定是否采纳 EMA 的意见。通常情况下，委员会会遵循 EMA 建议。
一旦批准，欧盟将拥有两种获批的抗 TFPI 抗体，用于血友病 A 型或 B 型患者的日常出血预防，这将为血友病患者提供新的治疗选择，改善生活质量并降低出血风险。