Balversa（厄达非替尼）：针对转移性尿路上皮癌的精准治疗新突破

Balversa（厄达非替尼）：针对转移性尿路上皮癌的精准治疗新突破

在治疗晚期或转移性尿路上皮癌（Urothelkarzinom）方面，传统疗法往往面临疗效有限、复发率高的困境。随着分子生物学研究的深入，针对特定基因突变的精准治疗逐渐成为新的方向。Balversa（厄达非替尼，Erdafitinib）的问世，为携带FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）基因改变的患者带来了新的希望。这是首个专门针对FGFR3突变尿路上皮癌的靶向药物，标志着尿路上皮癌治疗进入个体化医学时代。

一、适应症
Balversa被批准用于治疗以下患者：
患有不可手术切除或转移性尿路上皮癌的成年人，并且其肿瘤中存在特定的FGFR3基因突变或基因融合；
同时，这些患者此前至少接受过一线含PD-1或PD-L1抑制剂的免疫治疗，但病情仍出现进展。

二、药物机制
Balversa的活性成分为厄达非替尼（Erdafitinib），属于泛FGFR抑制剂（pan-FGFR inhibitor）。
FGFR信号通路在细胞生长、分化及血管生成中起重要作用，而FGFR3基因突变或融合可导致该通路持续激活，从而促进肿瘤的发生和进展。厄达非替尼通过阻断FGFR1–4的活化，切断癌细胞生长信号，抑制肿瘤扩散。

三、用法与剂量
推荐初始剂量为每日8毫克，可根据患者血清磷酸盐水平调整至每日9毫克。
Balversa为口服药片，可与食物同服或空腹服用。

四、禁忌与注意事项
以下情况禁用Balversa：
对厄达非替尼或制剂中其他成分过敏者；
妊娠期或哺乳期女性；
严重肝、肾功能损害者应慎用，并需密切监测。

五、药物相互作用
厄达非替尼主要通过CYP3A4酶系统代谢，因此：
与CYP3A4抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）或诱导剂（如利福平、卡马西平）同用可能影响药效；

应避免食用葡萄柚及其制品，以防药物代谢受到干扰。

六、临床研究与疗效证据
Balversa的疗效在BLC3001研究中得到验证。这是一项Ⅲ期、随机、开放、多中心临床试验，比较了厄达非替尼与化疗（多西他赛或长春瑞滨）在晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效。

主要研究结果如下：
入组患者数： 266例，均具有FGFR3突变或融合；
中位年龄： 67岁，其中约61%为≥65岁患者；

总体生存期（OS）： Balversa组为12.1个月，明显优于化疗组的7.8个月（风险比HR=0.64，p=0.005）；
无进展生存期（PFS）： Balversa组5.5个月，化疗组2.7个月（HR=0.58，p=0.0002）；
客观缓解率（ORR）： Balversa组为35.3%，化疗组仅8.5%；
缓解持续时间（DoR）： Balversa组中位5.6个月。

这些结果表明，Balversa不仅显著延长患者生存期，还提高了治疗应答率，对先前接受免疫治疗后疾病进展的患者尤其有效。

七、妊娠与哺乳期
动物实验显示，厄达非替尼可能对胚胎具有致畸及胚胎毒性作用。孕期和哺乳期女性禁用该药，并应采取有效避孕措施。

八、总结与展望
Balversa的推出为带有FGFR3突变或融合的晚期尿路上皮癌患者带来了新的治疗希望。作为首个获得批准的FGFR靶向药物，它通过精准阻断肿瘤生长信号，为传统化疗和免疫治疗失败的患者提供了有效的新选择。

未来，随着分子分型检测的普及与更多临床数据的积累，Balversa有望进一步优化尿路上皮癌的个体化治疗方案，成为精准肿瘤治疗的重要组成部分。