欧盟委员会近日首次批准了一种专门用于治疗严重慢性肺部疾病的创新药物。根据布鲁塞尔方面的公告，活性成分为布伦索卡替布（Brensocatib）的药物，已获准用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张症（non-cystic fibrosis bronchiectasis，NCFB）患者。
据估计，在欧盟范围内约有40万至300万人受到该疾病影响。这一批准标志着该领域在长期缺乏靶向治疗药物的情况下，迎来了重要里程碑。
非囊性纤维化支气管扩张症：长期被忽视的慢性肺病
支气管扩张症是一种以支气管结构不可逆性扩张为特征的慢性肺部疾病。德国汉诺威医学院（MHH）在其官网介绍称，该病患者气道内常聚集黏稠的支气管分泌物，难以有效咳出，导致分泌物潴留。
长期的分泌物堆积会引发持续的气道炎症，并为细菌及其他病原体的定植和繁殖提供良好环境，患者因此反复出现感染、咳嗽、咳痰和呼吸困难，肺功能也会随时间逐渐下降，生活质量明显受损。
与囊性纤维化相关的支气管扩张不同，非囊性纤维化支气管扩张症病因复杂，可与反复感染、免疫缺陷、自身免疫疾病或不明原因相关，长期以来缺乏针对病因和疾病机制的获批治疗药物。
Brensocatib 的作用与临床意义
Brensocatib 的欧盟批准基于欧洲药品管理局（EMA）作出的积极科学评估。该药为处方药，使用过程中可能出现不良反应，并明确不建议在妊娠期使用。
根据现有研究结果，Brensocatib 可通过干预炎症相关通路，减轻气道炎症反应，从而显著减缓肺功能的进一步恶化。汉诺威医学院指出，该药能够改善患者生活质量，尤其体现在减少疾病进展和加重频率方面。
关键临床研究：Aspen 研究
Brensocatib 的疗效和安全性主要来源于一项名为 Aspen 的大型临床研究。该研究成果已于今年春季发表在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上。
德国方面，汉诺威医学院肺病与感染科副主任医师、支气管扩张症专科门诊负责人费利克斯·林斯豪森教授（Prof. Dr. Felix Ringshausen）是唯一参与该研究发表的德国科学家。
他在今年5月总结指出：“Brensocatib 是首个从疾病根本机制入手进行治疗的药物，预计将成为首个正式获批用于支气管扩张症治疗的药物。”这一评价凸显了该药在该疾病治疗领域的开创性意义。
展望：德国患者有望尽快受益
随着欧盟层面的批准完成，Brensocatib 在德国的正式上市和临床应用有望在未来数月内推进。对长期饱受反复感染、肺功能下降和生活质量受损困扰的非囊性纤维化支气管扩张症患者而言，这一新药的问世被视为一个重要转折点。
总体来看，Brensocatib 的获批不仅填补了该疾病领域长期缺乏靶向治疗的空白，也为慢性肺部炎症性疾病的精准治疗提供了新的思路和希望。