从2023年8月1日起，Camzyos（Mavacamten）作为治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的新药，正式进入德国市场。
梗阻性肥厚型心肌病 (HCM) 是一种遗传性心脏疾病，其特点是心肌过度收缩和左心室充盈能力下降。HCM 的临床表现多种多样，包括呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，甚至可能完全无症状。尤其在年轻人中，HCM 会增加猝死的风险，是身体活跃的年轻成年人中最常见的死亡原因之一。
Camzyos（Mavacamten）是一种用于治疗纽约心脏病协会 (NYHA) II-III 级症状性梗阻性 HCM 的新药，由 Bristol Myers Squibb 子公司 MyoKardia 研发生产。
Camzyos 为口服药物。
剂量
推荐起始剂量为每日 2.5 毫克口服一次。
最大剂量为每日 5 毫克口服一次。
根据患者的代谢表型，剂量范围可能有所不同。
Camzyos 的作用机制
Camzyos 是一种肌球蛋白抑制剂，能够直接调节患有梗阻性肥厚型心肌病患者心肌细胞的过度收缩能力。它选择性地与肌球蛋白结合，减少其活性，进而降低活性肌球蛋白头部的数量。这种机制有助于减弱心肌的过度收缩力，从而改善肥厚性心肌病的症状。
禁忌症
以下情况禁用 Camzyos：
对活性成分或其他成分过敏。
怀孕期间或处于生育期但未采用可靠避孕措施的女性。
使用强效 CYP3A4 抑制剂治疗的患者，特别是代谢缓慢型 CYP2C19 表型患者或 CYP2C19 表型未确定的患者。
同时接受强效 CYP2C19 抑制剂和强效 CYP3A4 抑制剂联合治疗的患者。
使用 Camzyos 时需要注意以下药物相互作用：
与其他负性肌力药物联合使用时需密切监测。
影响 CYP2C19 和 CYP3A4 酶的药物可能会改变 Mavacamten 的血浆浓度。
避免将 Mavacamten 与强效 CYP2C19 和 CYP3A4 抑制剂联合使用。
弱效 CYP2C19 抑制剂（如奥美拉唑）可能会增加 Mavacamten 的血药浓度。
强效 CYP3A4 抑制剂（如伊曲康唑）可能会提高 Mavacamten 的血药浓度。
强效 CYP2C19 和 CYP3A4 诱导剂（如利福平）可能会降低 Mavacamten 的疗效。
Mavacamten 可能影响其他经 CYP3A4 代谢的药物的作用。
使用注意事项
Camzyos 可能引起收缩性功能障碍，甚至导致心力衰竭。因此，需要对患者的临床症状和左心室射血分数 (LVEF) 进行密切监测。使用该药物时还需特别注意与 CYP450 2C19 和 3A4 调节剂的潜在相互作用。
此外，与特定心血管药物联合使用时需要格外小心，并加强监测。由于潜在的胚胎毒性，Camzyos 禁用于妊娠期女性和未采取可靠避孕措施的育龄女性。
研究数据
Camzyos 的批准基于两项 III 期临床试验（EXPLORER-HCM 和 VALOR-HCM）的结果。这些试验显示，与安慰剂相比，使用 Mavacamten 的患者静脉氧分压和 NYHA 心功能分级显著改善。此外，VALOR-HCM 研究表明，大多数接受 Mavacamten 治疗的患者不再需要进行侵入性干预治疗。