德国 Doptelet 多普特雷（Avatrombopag）是一种口服小分子药物，属于血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它主要用于两类成人患者：
原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP） —— 当患者对常规治疗（如糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或不能耐受时，可使用本药。
慢性肝病相关的严重血小板减少症 —— 当患者计划接受侵入性医疗操作时，可用本药在短期内提高血小板数量，从而降低出血风险。
药物作用机制
多普特雷通过激活血小板生成素（TPO）受体，刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，进而促进血小板的生成。
与人体自身的TPO不同，Avatrombopag不与TPO竞争受体结合位点，因此可以产生叠加效应，显著提升血小板水平。
如何使用？
多普特雷的使用方式根据疾病不同而有所区别：
1. 慢性肝病患者（术前升高血小板）
用药剂量取决于血小板基线值：
< 40 × 10⁹/L：每日 60 mg，连续 5 天；
40–50 × 10⁹/L：每日 40 mg，连续 5 天。
用药应在计划手术前 10–13 天开始，在最后一次服药 5–8 天后进行手术。
必须随餐服用。
2. 原发性慢性ITP患者
推荐起始剂量为 每日 20 mg，随餐服用。
治疗目标：维持血小板 ≥ 50 × 10⁹/L，以减少出血风险。
不应追求“正常化”血小板水平。
血小板水平需频繁监测：初期每周至少一次，剂量调整后需每周两次，稳定后每月一次。
停药后血小板通常在 1–2 周内下降，因此需继续监测至少四周。
注意：
忘记服药时，应尽快补服，不要一次性加倍服用。
若长期最高剂量（40 mg/日，4 周）仍未使血小板升至 ≥ 50 × 10⁹/L，应停用本药。
药物相互作用
多普特雷主要通过 CYP3A4/5 和 CYP2C9 代谢：
与中强或强效抑制剂（如酮康唑、氟康唑）合用会增加药物浓度，增强副作用风险。
与中强或强效诱导剂（如利福平、卡马西平）合用会降低药物浓度，削弱疗效。
禁忌与注意事项
对本药或其成分过敏者禁用。
严重肝功能损害患者需谨慎使用，必须权衡风险与获益。
妊娠期及未采取避孕措施的女性不推荐使用。
哺乳期女性需在“是否继续哺乳”与“是否继续用药”之间进行选择。
临床研究证据
1. ITP（免疫性血小板减少症）
在一项 随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（302研究） 中：
49 名难治性 ITP 成人患者入组。
主要终点：治疗期间 血小板>50 × 10⁹/L 且无需紧急治疗 的周数。
结果：多普特雷组 中位持续反应时间 12.4 周，显著优于安慰剂组的 0 周。
2. 慢性肝病患者（术前升血小板）
两项国际多中心III期研究（ADAPT-1 与 ADAPT-2）显示：
低基线血小板（< 40 × 10⁹/L）患者中，66–69% 的多普特雷组无需输注血小板或紧急止血措施，而安慰剂组仅 23–35%。
较高基线血小板（40–50 × 10⁹/L）患者中，疗效更显著，多普特雷组应答率高达 88%，而安慰剂组仅 33–38%。
这些结果表明，多普特雷可以显著降低血小板输注需求，并减少手术相关出血风险。
背景补充
免疫性血小板减少症（ITP） 是一种罕见的自身免疫病，患者因血小板数量显著减少（< 50,000/µl），常出现皮肤黏膜出血或严重内出血风险。
一线治疗：糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）。
二线治疗：脾切除术、Fostamatinib、以及 TPO-RA（如 Romiplostim、Eltrombopag、Avatrombopag）。
慢性肝病相关血小板减少症 是由于肝脏损伤、门静脉高压及脾脏功能亢进导致。传统治疗主要依赖血小板输注，但疗效短暂，存在过敏、感染等风险。多普特雷的出现为此类患者提供了口服替代方案。
总结
多普特雷（Avatrombopag）是一种安全有效的 口服TPO受体激动剂，适用于难治性 ITP 以及慢性肝病相关的血小板减少症。其优点是口服方便、疗效确切，并能显著减少血小板输注需求。但同时需注意血小板监测、药物相互作用以及妊娠与哺乳期的使用风险。