2021年7月15日，Enspryng（沙妥珠单抗 Satralizumab）作为一种治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的新药正式在德国上市。NMOSD是一种罕见但可能危及生命的神经炎性疾病，全球每10万人中约有2例发生。
Enspryng（Satralizumab）由罗氏公司开发，是一种人源化单克隆抗体，针对白介素-6（IL-6）受体，能够阻断IL-6信号通路，而IL-6信号在NMOSD患者的炎症过程中起着重要作用。
此药可单独使用或与免疫抑制疗法（如口服糖皮质激素、硫唑嘌呤或吗替麦考酚酯）联合应用，用于治疗12岁及以上的AQP4-IgG血清阳性视神经脊髓炎谱系疾病患者。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一组罕见的慢性炎症性中枢神经系统自身免疫疾病，主要对视神经和脊髓造成严重损害，可能导致不可逆的累积性残疾，如失明和无法行走。NMOSD常与针对星形胶质细胞的病理性抗体（如AQP4-IgG抗体）相关。这些抗体会破坏星形胶质细胞，造成视神经、脊髓和脑部的炎症性病变。在约三分之二的NMOSD患者血清中可以检测到AQP4-IgG抗体。
尽管多数NMOSD病例可通过诊断测试确认，但患者常被误诊为多发性硬化症（MS）。这种误诊可能延误正确诊断并导致不当治疗，甚至加重疾病。误诊的原因包括两种疾病的症状和特征有重叠，如高发于女性、呈复发性病程等。
如何使用Enspryng？
Enspryng以预填充注射器形式提供，为皮下注射制剂。推荐的注射部位为腹部和大腿，应避免注射到痣、疤痕、瘀伤或红肿硬化的皮肤区域，且注射部位需轮换。
剂量
初始剂量：前3次注射每次120毫克，间隔两周（第0周、第2周和第4周）。
维持剂量：此后每四周注射一次120毫克。
Enspryng的作用机制
Satralizumab是一种重组人源化单克隆IgG2抗体，通过结合可溶性和膜结合型IL-6受体，抑制由此介导的下游信号通路。在NMOSD活动期，患者的脑脊液和血清中IL-6浓度显著升高。
IL-6在NMOSD发病机制中的主要功能包括：
激活B细胞并促进其分化为浆母细胞；
促进病理性自身抗体（如AQP4抗体）的生成；
激活和分化Th17细胞；
抑制调节性T细胞功能；
改变血脑屏障的通透性。
禁忌症
对活性成分Satralizumab或其他成分过敏者禁用。
研究与疗效
Enspryng的批准基于两项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究（SAkuraStar和SAkuraSky），以及正在进行的长期扩展研究。
SAkuraStar与SAkuraSky研究结果
单药治疗：AQP4-IgG阳性患者的复发风险降低74%（HR: 0.26；p=0.0014）。96周内，77%的患者无复发（安慰剂组为41%）。
联合治疗：AQP4-IgG阳性患者的复发风险降低79%（HR: 0.21；p=0.0086）。96周内，92%的患者无复发（安慰剂组为53%）。
Enspryng在III期研究中总体耐受性良好，未观察到死亡或过敏反应。
此药物为NMOSD患者提供了一种新的治疗选择，可有效减少复发风险并改善患者生活质量。