欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会近期建议，将含 Iptacopan（商品名 Fabhalta，诺华制药） 的药物用于 C3 肾小球病（C3G） 的治疗。这一药物自 2024 年起仅获准用于 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。
一、C3 肾小球病及其危害
C3 肾小球病与 PNH 一样，是一种 补体介导的疾病，其发病机制源于 补体系统替代通路的失调。这种异常会导致 C3 及其片段在肾小球沉积和积累，引发炎症并损伤肾脏。
主要临床表现包括：血尿，蛋白尿，高血压。
由于肾损伤，约 一半患者在诊断后十年内发展为肾衰竭。许多患者最终可能需要 终身透析，甚至 肾移植。
目前尚无获批的针对性疗法，治疗选择有限。
二、Iptacopan 的作用机制
Iptacopan 是一种 口服的替代通路补体因子 B（Factor B）抑制剂。
通过阻断替代通路，它可以减少补体介导的炎症；
因此不仅用于 PNH，也被视为 C3G 的潜在治疗方案；
在德国市场，Iptacopan 已于 2024 年秋季用于 PNH 的治疗。
三、EMA 推荐的适应症
EMA 专家建议：
1.成人 C3G 患者可使用 Iptacopan，
2.与 肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂联合，
3.或对于 不能耐受 RAS 抑制剂或有禁忌的患者 单独使用。
这一建议为 EU 委员会审查提供依据，最终决定将在 67 天内公布。
四、临床证据支持
基于 APPEAR-C3G 研究数据
C3G 患者在 Iptacopan 联合支持性治疗下：
蛋白尿显著下降，
肾小球滤过率（eGFR）稳定，
数值上有改善趋势。
这些结果显示 Iptacopan 在改善肾功能和延缓疾病进展方面具有潜力，为 C3G 患者带来新的治疗希望。
五、科普提示
C3G 是一种罕见但严重的肾脏疾病，早期发现和干预至关重要；
补体系统失衡是核心病理机制，靶向治疗可以减少肾损伤；
Iptacopan 的口服给药方式相较于传统疗法更为方便。
未来，如果 Iptacopan 获得批准，它将成为 首个针对 C3G 的口服靶向药物，为患者提供长期、有效的治疗选择。