一、药物简介
Emicizumab（中文名：艾米西珠单抗）是全球首个用于治疗血友病A的双特异性单克隆抗体药物，商品名为 Hemlibra®。该药物由罗氏（Roche）和其子公司基因泰克（Genentech）开发，已在多个国家获批，用于预防血友病A患者的出血事件。
二、适应症
Hemlibra适用于所有年龄段血友病A患者的常规预防性治疗，包括：
伴有第VIII因子抑制物的患者；
无第VIII因子抑制物的重度血友病A患者（FVIII < 1%）；
以及中度血友病A患者（FVIII在1%至5%之间），若临床表现为严重出血倾向，同样可使用。
三、作用机制
血友病A的本质是第VIII因子（Factor VIII）缺乏或功能障碍，导致凝血过程受阻。Emicizumab是一种双特异性抗体（bispecific antibody），能同时结合两个不同的凝血因子——活化的第IX因子（FIXa）和第X因子（FX）。它通过在分子层面上“桥接”这两个因子，使它们靠近并发生反应，从而形成活化的第Xa因子（FXa），恢复正常的凝血过程。与传统的第VIII因子不同，Emicizumab并非第VIII因子本身，因此不会被抗VIII因子抗体（抑制物）中和。此外，目前尚未发现患者体内产生针对Emicizumab的中和抗体。
四、用法用量与使用方式
Hemlibra通过皮下注射给药，避免了以往患者需要频繁静脉输注的负担。
推荐方案如下：
初始阶段：每周一次，每次 3 mg/kg，连续4周；
维持阶段：每周一次，每次 1.5 mg/kg。
该药物半衰期较长（约28–34天），因此给药频率较低，患者依从性更高。最新研究还显示，每月一次皮下注射 6 mg/kg 的方案与每周注射疗效相当。
五、禁忌与注意事项
对Emicizumab或其任何成分过敏者禁用。
使用期间应避免同时应用可能增加血栓风险的药物，如活化凝血酶原复合物（aPCC）的大剂量长期使用。
妊娠期仅在母体获益明显高于胎儿潜在风险时方可使用；哺乳期需在医生指导下权衡是否暂停哺乳或治疗。
育龄女性需在治疗期间及停药后至少6个月采取有效避孕措施。
六、临床研究与疗效证据
Hemlibra的批准基于多项关键临床试验，最具代表性的是 HAVEN系列研究：
HAVEN 1研究：纳入12岁及以上、带有第VIII因子抑制物的血友病A患者。
结果显示：使用Hemlibra后，年化出血率（ABR）较未使用者降低 87%（2.9次 vs 23.3次）。
62.9%的患者在24周内未发生任何出血事件，而对照组仅为5.6%。
HAVEN 2研究：针对儿童患者的研究。
在接受Hemlibra预防治疗的23名儿童中，有87%的患者在观察期内无出血事件。
对比之前接受旁路制剂治疗的阶段，Hemlibra使出血次数下降了 99%。
HAVEN 4研究：评估每月给药的疗效。
结果表明，每月皮下注射6 mg/kg的效果与每周注射方案相当，为患者提供更便利的治疗选择。
七、用药期间的监测与注意
若患者出现发热、皮疹、呼吸困难或其他过敏反应，应立即联系医生。由于Hemlibra可能影响实验室凝血检测结果，接受治疗的患者在进行手术或出血评估时应告知医务人员正在使用该药。对于合并其他基础疾病（如肝病、血栓风险高）的患者，应由血液专科医生进行个体化评估与随访。
八、治疗意义与展望
Emicizumab的出现标志着血友病A治疗的重大转折。它不仅为携带抑制物的患者提供了新的安全选择，也显著改善了患者的生活质量，减少了出血频率与关节损伤风险。
未来，随着长期随访数据的积累和剂量方案的优化，Hemlibra有望成为所有血友病A患者的基础预防治疗方案。