Tisagenlecleucel 司利弗明/替沙仑赛（商品名：Kymriah）是近年肿瘤治疗领域的重大突破之一。它属于CAR-T细胞细胞疗法治疗，是一种利用患者自身免疫系统对抗血液肿瘤的前沿疗法。
一、适应症：Kymriah可用于哪些患者？
Kymriah已被批准用于治疗以下几类血液恶性肿瘤：
25岁及以下的儿童、青少年和年轻成人，
适用于治疗难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。
成人患者
用于治疗在接受至少两线及以上系统治疗后仍复发或难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。
用于治疗接受至少两线系统治疗后仍复发或难治的滤泡性淋巴瘤（FL）。
这些疾病往往在传统化疗、免疫治疗或造血干细胞移植后仍复发，因此Kymriah为此类高风险患者提供了新的治疗希望。
二、作用机制：CAR-T如何对抗癌症？
Tisagenlecleucel代表了肿瘤治疗的新策略——CAR-T细胞疗法。其核心步骤包括：
取材自患者自身T细胞，
通过白细胞单采（Leukapherese）采集外周血中的白细胞。
基因改造
制造商（Novartis）将患者的T细胞送入特定的实验室，通过*慢病毒载体（lentiviral vector）*引入能够识别肿瘤的基因，让这些T细胞表达一种称为**嵌合抗原受体（CAR）**的结构。
识别肿瘤细胞CD19抗原
CAR可以识别肿瘤细胞表面的CD19靶点，这是一种存在于大多数B细胞恶性肿瘤细胞表面的蛋白。
激活T细胞杀伤癌细胞
当CAR-T细胞遇到CD19阳性的肿瘤细胞时，会被快速激活，释放细胞毒性分子，杀死癌细胞并进一步自身增殖，从而持续清除癌细胞。
这一过程本质上是将患者自身免疫系统“重新编程”，让其学会识别并摧毁癌细胞。
三、治疗流程：CAR-T治疗如何实施？
Kymriah治疗包括多个严谨步骤，需要患者与医疗团队充分协调。
1. 采集与制备
医生通过白细胞单采收集患者的白细胞，并将其送至制造中心。
制造过程包括分离T细胞、基因改造、扩增及严格的质量控制。
整个生产周期通常需要3–4周。
2. 回输前预处理（条件化化疗）
在CAR-T细胞回输前 2–14天，患者通常需接受低强度的预处理化疗，以减少体内淋巴细胞数量，使改造后的CAR-T细胞更易在体内扩增。
3. 回输（一次性输注）
CAR-T细胞以静脉注射方式回输，过程约持续30分钟。
剂量依患者体重和疾病类型确定。
4. 关键安全准备
在回输前，医疗机构必须确保至少4剂托珠单抗（Tocilizumab）可随时使用，以便应对可能发生的细胞因子释放综合征（CRS）。
四、禁忌及注意事项
对药物成分过敏的患者禁用。
治疗后患者无法再捐献血液或器官。
在整个生命过程中，患者需定期癌症筛查，因为长期风险未知且可能增加肿瘤发生概率。
受CAR-T选择的病毒载体影响，患者今后可能出现HIV检测假阳性结果。
怀孕期间或未采取避孕措施的育龄女性不建议使用。
由于是否进入乳汁未知，哺乳期女性需与医生充分讨论风险。
五、临床研究数据：疗效显著
1. B-ALL（儿童/青年）
在关键Ⅱ期研究（B2202）中：
75名患者中 81.3% 达到完全缓解。
6个月生存率为 90.3%，12个月为 76.4%。
2. DLBCL（成人）
在Ⅱ期研究 C2201：
可评估的93名患者中，
39.8% 完全缓解，
11.8% 部分缓解，
6个月无复发率 68.2%，12个月 65.1%。
这些数据表明CAR-T治疗在某些难治性血液肿瘤患者中带来重要的生存改善。
总结
Tisagenlecleucel（Kymriah）代表了肿瘤治疗的革命性进步，通过“重新编程”患者自身免疫系统，实现对血液肿瘤的精准攻击。其治疗流程复杂，副作用可能严重，但对于传统疗法失败的患者而言，它提供了全新的生存机会。