儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)三大核心知识点

急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,简称 ALL)是儿童最常见的癌症类型之一。这是一种起源于血液和骨髓的恶性肿瘤,其特点是产生大量未成熟的白细胞,这些白细胞无法正常发挥免疫功能,导致病情迅速恶化。尽管 ALL 是一种严重的疾病,但随着医学进展,患儿的治疗前景越来越乐观。

美国梅奥诊所(Mayo Clinic)儿科血液肿瘤学专家 Asmaa Ferdjallah 医学博士指出,家长应当了解以下三个与 ALL 密切相关的重要事实。

一、ALL 是一种罕见疾病,但症状持久而多样
据美国癌症协会预测,2024 年美国将新发大约 6550 例 ALL 病例,涵盖儿童与成人,这占美国所有癌症发病总数的不到 0.5%。ALL 更常见于儿童,尤其是5岁以下男童,其发病率明显高于女童。

ALL 的早期症状多种多样,往往类似于流感或其他常见疾病,因此容易被误诊或忽视。Ferdjallah 医生指出,尽管发烧、淋巴结肿大、淤青等症状在儿童中很常见,但如果这些症状持续不退、同时出现,或者表现出异常,家长就应引起警觉并及时就医。

典型症状包括:无法解释的反复或每日高热,与运动水平不相符的明显体重下降,出现异常肿块(可能是淋巴结肿大),夜间盗汗,骨骼疼痛,容易出现新发淤青或出血。

医生怀疑 ALL 时,通常会首先安排血液检查。如果孩子出现多项血象异常,例如:血红蛋白下降(贫血),血小板减少(出血倾向),中性粒细胞减少(易感染)。

这些组合可能提示 ALL 的存在。确诊通常还需进行骨髓穿刺检查、影像学检查以及脑脊液分析。

需要注意的是,单一的症状(如偶发淤青或一次血象异常)通常不足以诊断 ALL。Ferdjallah 医生强调:“ALL 不会悄无声息地发展,它的症状是成组出现的,并逐渐清晰。”

二、ALL 患儿拥有个体化、循证的治疗方案
确诊 ALL 后,医疗团队会根据多项因素制定个体化的治疗计划,其中包括:白血病细胞的类型(B 细胞或 T 细胞),是否存在特定的遗传变异,患儿的年龄,白细胞数量等实验室指标。

治疗方案依据患儿的风险水平进行分类(即风险分层),以判断属于“标准风险”还是“高风险”。这种策略大大提高了生存率。

一般而言,标准风险通常指 1 至 10 岁的儿童,其初诊时白细胞计数低于 50,000/μL。这类患儿多数可接受强度较低的标准化治疗。高风险患儿则需更密集的治疗方案。

标准治疗主要以化疗为基础,包括:
静脉输注化疗药物,
鞘内注射化疗药物(通过腰穿注入脊髓液),以预防白血病细胞潜伏在中枢神经系统中复发。

治疗过程较为漫长,通常持续 2 至 3 年,前6个月为高强度治疗期。之后进入“维持治疗阶段”,治疗强度降低,患儿可逐步恢复正常生活。

Ferdjallah 医生介绍:“进入维持期后,孩子的免疫力会逐步恢复,可以返校、旅游,头发也会重新长出。虽然仍需定期随访,但 ALL 会变得更像一种慢性可控的疾病,而不再是灾难性的急症。”

在维持治疗期间,医生还会进行骨髓活检,以确认是否达成“完全缓解”。Ferdjallah 医生指出:“如果骨髓中没有发现白血病细胞,这通常意味着患儿已经进入缓解期,这对预后非常有利。”

对于高风险或对标准化疗无效的患儿,目前也有多种先进治疗选择,包括:靶向治疗(针对特定基因突变),放疗,造血干细胞移植,CAR-T 细胞免疫治疗,临床试验。

“我们为这些患儿设计了多条治疗路径。”Ferdjallah 医生指出,“儿科肿瘤领域的专家们通过诸如儿童肿瘤协作组(Children’s Oncology Group)等国际合作平台,不断开展高质量的临床研究,并据此不断优化治疗方案。”

三、ALL 的治疗前景乐观,未来可期
对于儿童 ALL 患者来说,五年生存率已接近 90%。如果治疗结束五年后仍未复发,通常可以认为已经治愈。

Ferdjallah 医生表示:“多数患儿在治愈后可以恢复正常生活,结婚生子,拥有和常人一样的寿命与生活质量。”

同时,新兴治疗方法的出现,也不断改善疗效与生活质量:

CAR-T 细胞疗法:这是一种免疫治疗方式,通过基因工程改造患儿自身的 T 细胞,使其能特异性识别并杀死白血病细胞。这种疗法有望替代副作用较大的造血干细胞移植。

单克隆抗体靶向治疗:通过阻断白血病细胞特定的生长通路,抑制其繁殖或破坏正常组织的能力。这类药物相比传统化疗副作用更少,改善了治疗期间的生活质量。

最后,Ferdjallah 医生鼓励所有面临 ALL 诊断的家庭保持希望:“听到孩子患癌的消息无疑令人震惊,但我最想让家长知道的是:ALL 是目前最容易治愈的癌症之一,我们在治疗方面已经取得了长足进展。”

小结:
儿童急性淋巴细胞白血病虽然起病迅速、症状多样,但通过早期识别、规范化治疗与科学管理,绝大多数患儿都能获得良好预后。随着医学的不断发展,新一代治疗手段将为更多患儿带来治愈的希望与更高的生活质量。