德国研究型制药企业协会（vfa）近日发布了对 2026 年医疗与药物研发进展的展望。根据该协会的评估，德国在 2026 年有望迎来一批具有临床意义的新药，尤其是在肿瘤治疗领域。目前，已有十余种药物获得欧洲药品管理局（EMA）的上市推荐，另有数十种药物的审批程序已进入关键阶段，预计将在 2026 年内作出决定。
多款新药已接近获批
vfa 指出，近期 EMA 已对 14 种药物（包括疫苗）给出了上市许可推荐。按照惯例，这通常意味着欧盟委员会随后将作出正式批准决定。此外，另有超过 30 种药物的欧盟上市审评已取得显著进展，很可能在 2026 年完成审批。
值得注意的是，自 2022 年以来，已有二十多种获得欧盟批准、含有全新活性成分的药物，至今仍未在德国正式上市。vfa 对近年来的审批流程和上市情况进行分析后认为，这一现象反映出新药从获批到真正进入德国市场之间，正面临越来越多的现实障碍。
新药可及性评估前所未有地困难
从治疗领域来看，未来的新药重点主要集中在肿瘤、糖尿病和感染性疾病领域，此外，罕见病药物（孤儿药）在 2026 年也将继续占据重要位置。
然而，vfa 主席汉·施特乌特尔强调，目前对新药是否能够真正、及时在德国上市的判断，比以往任何时候都更加困难。他指出，这种不确定性主要源于以下几个方面：
首先，德国现行的法定药品价格折扣水平较高，对企业的定价空间形成明显压力。
其次，美国政府提出并推动的“最惠国定价”（Most Favored Nation，MFN）政策，对全球药品定价策略产生了深远影响。
再次，与美国相比，欧洲，尤其是德国，可能面临创新药物引入滞后的风险，从而在中长期对患者利益造成不利影响。
所谓“最惠国定价”政策，是指美国在部分药物定价中，以其他工业化国家（如德国、瑞士等）的最低价格作为支付上限。这一机制旨在压低美国药价，但同时也可能促使企业在定价较低的国家推迟或放弃上市，从而影响当地患者的用药可及性。
2026 年潜在的重点治疗方向
肿瘤疾病
在所有可能上市的新药中，约三分之一集中于肿瘤治疗领域。预计将出现针对多种癌症的新疗法，包括小细胞和非小细胞肺癌、膀胱癌、乳腺癌、卵巢癌和输卵管癌，以及脑肿瘤和多发性骨髓瘤等。
在技术路径上，涵盖了多种前沿治疗方式，如激酶抑制剂、免疫检查点抑制剂、CAR-T 细胞疗法以及双特异性抗体等，体现了精准治疗和免疫治疗的持续发展。
1 型糖尿病
在糖尿病领域，尤其是 1 型糖尿病方面，2026 年可能首次出现一种药物，能够将疾病进展至出现明显症状的时间平均延后约两年。这被视为疾病干预策略上的重要突破。
感染性疾病
在传染病防治方面，一种基于 mRNA 技术的流感与新冠联合疫苗有望面世。此外，针对不同疾病阶段的新型新冠治疗药物也可能陆续上市。不过，由于市场环境和经济激励不足，2026 年推出全新抗生素的可能性仍被认为较低。
罕见病与遗传性疾病
约三分之一的潜在新药具有孤儿药资格，主要用于治疗罕见病和遗传性疾病。其中包括针对尼曼–皮克病 C 型、肾上腺脑白质营养不良症以及胸苷激酶 2 缺乏症等疾病的治疗方案。
此外，用于治疗维斯科特–奥尔德里奇综合征的一种新型基因治疗，也有望在 2026 年取得进展，为患者带来新的希望。
其他治疗领域
除上述重点领域外，2026 年还可能迎来用于治疗肺纤维化、更年期相关症状、痤疮以及高胆固醇血症等疾病的新药，进一步丰富临床治疗选择。
展望与挑战并存
总体来看，2026 年在新药研发和审批方面充满机遇，尤其是在肿瘤和罕见病治疗领域。然而，新药能否顺利进入德国市场，并真正惠及患者，仍取决于监管政策、定价机制以及国际药品市场环境等多重因素。如何在控制医疗成本的同时，保障创新药物的可及性，将继续是未来几年医药政策面临的核心议题。