Gemtuzumab Ozogamicin（简称 GO）是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向抗体偶联药物。它将单克隆抗体与强效细胞毒性药物结合，能够精准攻击表达 CD33 的白血病细胞。该药物在特定人群中，与标准化疗方案联合使用，可显著改善治疗效果。
一、适应症
Mylotarg 获批用于以下患者：
1. CD33 阳性的急性髓系白血病（AML）
适用于 15 岁及以上、新近被诊断为 AML 的患者。必须确认肿瘤细胞表达 CD33 表面蛋白。与标准化疗药物 柔红霉素（Daunorubicin） 和 阿糖胞苷（Cytarabine） 联合使用。
2. 不适用人群
急性早幼粒细胞白血病（APL） 患者不在适应症范围内。
二、作用机制（如何发挥抗白血病作用？）
Gemtuzumab Ozogamicin 是一种典型的 抗体-药物偶联物（ADC），由两部分组成：
Gemtuzumab：一种能特异性识别白血病细胞表面 CD33 分子的单克隆抗体。
Ozogamicin：源自高度细胞毒性的 Calicheamicin 的衍生物，一旦进入细胞，可导致 DNA 双链断裂，引起细胞死亡。
作用流程：
AML 患者中超 90% 的髓母细胞表达 CD33。药物中的抗体成分结合 CD33 后，被癌细胞吞入。在细胞内释放 Ozogamicin。Ozogamicin 破坏 DNA，诱导癌细胞凋亡。这种精准打击的方式，使 Mylotarg 能够选择性杀死白血病细胞，减少对正常细胞的影响。
三、用法用量
1. 给药方式
静脉输注，每次输注时间约 2 小时。
2. 诱导治疗阶段的方案
患者在诱导化疗期间，于：第 1 天，第 4 天，第 7 天，共接受三次 Mylotarg 输注。
推荐剂量：
3 mg/m² 体表面积（每次最多不超过一瓶 5 mg）。
3. 预处理（Premedication）
为减少输注反应，需在给药前 1 小时给予：糖皮质激素，抗组胺药，对乙酰氨基酚（如扑热息痛），同时应密切监测脉搏、血压及体温。
4. 巩固治疗
若患者对诱导治疗有反应，可在医生判断下接受 1–2 个巩固治疗周期（与柔红霉素、阿糖胞苷联合使用）。具体剂量与调整方式以药品专业说明书为准。
四、重要安全风险与监测要求
1. 肝毒性（非常关键）
使用 Mylotarg 的患者中观察到：肝毒性增加，肝功能衰竭，肝静脉闭塞病（VOD）——一种严重且可能致命的肝脏并发症。
因此需要：
每次用药前检查：ALT、AST，总胆红素，碱性磷酸酶；
持续监测：肝脏大小，体重变化（提示水潴留），腹部情况（如疑似腹水）。
若发生肝损伤迹象，医生需评估是否暂停或停止治疗；如出现 VOD，应立即永久停药。
2. 骨髓抑制（常见且可能严重）
记录到：中性粒细胞减少，血小板减少，白细胞减少，贫血，发热性中性粒细胞减少，全血细胞减少，部分病例危及生命。
建议：
每次用药前检查全血细胞计数，
治疗期间密切观察感染、出血或骨髓抑制的其他症状，
定期进行临床和实验室监测。
3. 肿瘤溶解综合征（TLS）风险
上市后监测报告显示，出现过因急性肾衰竭导致的 致命性 TLS。
预防措施：
监测电解质及肾功能，
通过充足水化、使用别嘌呤醇（Allopurinol）或拉斯布立酶（Rasburicase）减少高尿酸血症风险。
五、禁忌症与注意事项
禁用情况：对 Gemtuzumab Ozogamicin 或任一成分过敏的患者。
使用前必须评估：
肝功能状况，
既往是否出现过严重感染，
骨髓储备功能是否良好。
六、临床研究证据
Mylotarg 的批准基于多个临床研究，特别是关键性 III 期 ALFA-0701 研究。
ALFA-0701 研究设计
共有 271 名新诊断的 CD33 阳性 AML 患者，
随机分为两组：
标准化疗 + Mylotarg（n = 135），
单纯标准化疗（n = 136）；
主要结果
Mylotarg 组的 事件无进展生存期（EFS）中位数为 17.3 个月；
对照组为 9.5 个月
差异具有显著统计学意义（p < 0.0002）；
该研究表明：
在标准化疗基础上加用 Mylotarg，可显著延长疾病复发前的时间。
总结
Gemtuzumab Ozogamicin（Mylotarg）是一种针对 CD33 阳性急性髓系白血病的靶向抗体偶联药物，其优势包括：精准靶向白血病细胞，与标准化疗联合可显著改善治疗效果，有明确的临床研究支持。
但同时需要重视：可能的严重肝毒性（包括肝静脉闭塞病），骨髓抑制及严重感染风险，肿瘤溶解综合征。
患者在治疗过程中需进行严格监测，以确保安全与疗效。