Naglazyme 的主要成分是重组人 N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯硫酸酶（Galsulfase），是一种用于黏多糖贮积症 VI 型（MPS VI，又称 Maroteaux-Lamy 综合征）的长期治疗药物。MPS VI 属于罕见遗传代谢病，患儿通常在幼儿期起病，需要长期规范治疗。
一、适应症
Naglazyme 适用于 确诊的黏多糖贮积症 VI 型患者，用于长期酶替代治疗，以减轻疾病造成的器官损害、改善活动能力和生活质量。适用人群可包括儿童与成人。
二、作用机制
Galsulfase 是一种 重组人酶，其分子量约 56 kD，通过重组 DNA 技术由中国仓鼠卵巢（CHO）细胞生产。其功能是替代患者体内缺乏的 Arylsulfatase B 酶。在 MPS VI 患者体内，由于缺乏此酶，不能正常分解溶酶体中的黏多糖（GAG），导致 GAG 在身体各器官沉积。长期积累会造成：骨骼畸形；生长迟缓；肝脾肿大；心脏、呼吸系统受累；关节僵硬与活动受限。
静脉输注 Galsulfase 后，药物会很快从血液中被清除，并通过 甘露糖-6-磷酸受体进入溶酶体，从而发挥作用，帮助分解 GAG，改善代谢异常。
三、用法与使用建议
1. 标准用法
剂量： 每公斤体重 1 mg，
给药方式： 每周一次、连续输注约 4 小时，
仅由有经验的医生在医疗机构中进行；
2. 预处理（用于减少过敏反应）
在每次输注前通常需使用：抗组胺药，必要时加用退热药，这有助减少输注相关反应，如发热或皮疹。
四、禁忌与注意事项
对 Galsulfase 或制剂成分 过敏者禁用。
输注期间需由医护人员密切监测生命体征和症状。
对于有呼吸道受累的患者，输注当日若上呼吸道感染或呼吸困难加重，应延期治疗。
五、临床研究证据
Naglazyme 的安全性和有效性主要来自三项临床研究，其中包括一项随机、双盲、安慰剂对照的关键研究。
在这项研究中：
共有 39 名 5～29 岁的 MPS VI 患者，连续 24 周每周接受一次输注；
实验组（1 mg/kg）与安慰剂组进行比较；
主要终点：12 分钟步行距离变化；
次要终点：楼梯攀爬速度。
结果显示：
实验组患者的 12 分钟步行距离平均增加 92 ± 40 米，显著优于对照组；
楼梯攀爬能力也明显改善，平均每分钟多爬 5.7 级台阶；
这些结果提示 Galsulfase 能显著改善活动能力和生活质量。
六、疾病背景知识
MPS VI 是一种 常染色体隐性遗传病，由于缺乏 Arylsulfatase B 酶，使黏多糖在体内堆积。其主要特征包括：明显的骨骼畸形（例如胸廓畸形、脊柱后凸），生长发育迟缓，关节僵硬、活动受限，面容粗糙、头颅大，眼角膜混浊，心脏瓣膜病变，多数患者在 1 至 5 岁间确诊，
不及时治疗会导致逐渐加重的多系统器官损害，是一种进展性疾病。酶替代治疗目前是最重要的长期治疗方式之一。
七、特别提示
药品保存
Naglazyme 必须在 2–8°C 冷藏保存；
不可冷冻；
属于医院使用药物，通常仅由医院药房配送。
妊娠与哺乳
除非必须，否则妊娠期不推荐使用；
接受治疗的女性不应哺乳，应在医生指导下选择合适的喂养方式。
科普总结
Naglazyme（Galsulfase）是治疗黏多糖贮积症 VI 型的重要药物，通过替代体内缺乏的酶，帮助减少黏多糖的堆积，从而改善活动能力、减轻器官损害。治疗需要长期坚持，并在医院中由专业团队进行管理。虽然可能出现输注反应，但多数可控制。对 MPS VI 患者而言，酶替代治疗是提高生活质量的重要手段。