一、适应症
Ngenla（活性成分 Somatrogon）是一种长效重组人类生长激素，获批用于治疗 3 岁及以上、因生长激素缺乏（GHD）导致身材矮小的儿童与青少年。
该药物通过每周一次的方式替代体内不足的生长激素，从而促进身高增长与正常发育。
二、作用机制
Somatrogon 是一种经过特殊结构改造的重组生长激素，其设计特点包括：在蛋白分子的 N 端添加 1 个 CTP（人绒毛膜促性腺激素β链的末端肽）复制片段；在 C 端添加 2 个 CTP 片段；由于 CTP 的存在以及额外的糖基化修饰，使药物的半衰期显著延长，维持体内激素水平更稳定。
作用原理
Somatrogon 与生长激素受体结合后，可：激活与生长相关的 STAT5b 信号通路；促进 IGF-1（类胰岛素生长因子-1）水平随剂量上升；刺激骨骼生长板活动，提高生长速度。
总的来说，该药物通过模拟自然生长激素的功能，使患儿的身高增长速度加快，改善生长发育。
三、用法用量与使用建议
推荐剂量：每周 1 次，0.66 mg/kg 体重，经皮下注射。
最好每次都在同一星期几注射，保持固定治疗节奏。
30 mg 以上的剂量需要分两针注射，多见于体重超过 45 kg 的青少年。
常用注射部位包括腹部、大腿、臀部或上臂，并应轮换注射点，以减少局部刺激。
从每日注射转换为每周一次
Somatrogon 的优势在于仅需每周一次注射，更适合长期治疗及提高依从性。
若从每日生长激素过渡，可在最后一次每日注射后的第二天开始使用 Ngenla。
若忘记注射
如果在计划时间 3 天内想起，应尽快补打；
超过 3 天则跳过该次剂量，按原计划时间继续下次注射；
更改固定注射日需确保两次注射间隔至少 3 天。
停止治疗的情况
当出现以下情况之一时需要停止治疗：
生长板（骨骺）已闭合；
患儿已接近最终身高，生长速度降至每年不足 2 cm；
骨龄达到或超过：
女孩：＞14 岁，
男孩：＞16 岁。
四、药物相互作用
1. 糖皮质激素
糖皮质激素可抑制生长激素的促生长效果。
对于 ACTH 缺乏的患儿，糖皮质激素补充剂量必须谨慎调整。
生长激素也可能减少皮质激素在体内的转化，使原有低剂量替代治疗不足。
2. 糖尿病药物
生长激素可能影响葡萄糖代谢：糖尿病患儿可能需要调整胰岛素或口服降糖药的剂量。
3. 口服雌激素
正在使用口服雌激素的女性患者可能需要更高剂量的 Somatrogon 才能达到治疗目标。
五、禁忌症与注意事项
Somatrogon 不可用于：
任何仍可能具有肿瘤活动性的患者；
颅内肿瘤尚未治疗完成者；
开胸手术、腹部大手术、严重创伤后处于危重状态者；
出现对本药或成分的过敏反应者。
使用前需确保颅内肿瘤已完全控制，并在治疗期间持续监测。
六、临床研究证据
1. 关键Ⅲ期研究：与每日生长激素的比较
在一项包含 224 名儿童的研究中，比较：
Somatrogon 每周一次（0.66 mg/kg）
vs.Somatropin（Genotropin）每日注射（0.034 mg/kg/天）
12 个月后的结果显示：
Somatrogon 的年增长速度为 10.1 cm/年
对照组为 9.78 cm/年
Somatrogon 达到非劣效性，证明其疗效不逊于每日注射方案。
在延长研究中，患儿接受至少两年 Somatrogon 治疗后仍保持良好生长速度。
2. 治疗负担研究
另一项针对 87 名儿童的研究发现：
每周注射一次明显降低治疗负担；患儿与看护者的生活压力减轻；治疗依从性与治疗意愿更高。
这说明长效制剂在临床使用中的便利性具有重要价值。
七、疾病背景：什么是生长激素缺乏症（GHD）？
GHD 是一种罕见疾病，由垂体无法分泌足够的生长激素而引起。它会导致：明显的身材矮小；生长缓慢；有时伴随青春期推迟。
及时诊断并使用适当的生长激素替代治疗是改善身高、促进正常发育的关键。