NovoEight（通用名：Turoctocog alfa）是一种重组凝血因子VIII，广泛用于甲型血友病患者的出血治疗与预防。其安全性和有效性已通过多项临床研究验证，是目前标准替代治疗的主要选择之一。
一、适应症
NovoEight 主要用于：
所有年龄段甲型血友病患者的出血治疗（按需治疗），
血友病患者的长期预防性治疗（预防出血），
手术前后的凝血管理，
甲型血友病患者先天缺乏凝血因子VIII，因此容易发生肌肉、关节及内脏出血。补充因子VIII 是其核心治疗方式。
二、作用机制
Turoctocog alfa 是通过重组DNA技术制备的凝血因子VIII蛋白：
由中国仓鼠卵巢（CHO）细胞系产生，经过纯化处理；
分子量约 166 kDa，由 1445 个氨基酸组成；
与天然凝血因子VIII相比，其 B结构域被缩短，这一改变不影响其凝血活性；
补充后可参与凝血级联反应，恢复凝血能力，减少或停止出血。
简言之，Turoctocog alfa 能暂时弥补患者先天缺乏的因子VIII，使血液得以正常凝固。
三、使用方法与注意事项
治疗方式分为 长期预防性治疗 和 按需（出血时）治疗，方案由血友病专科医生制定。
1. 长期预防性治疗
用于重度甲型血友病患者，以减少自发出血风险。
常用方案包括：
每两天注射 20–40 IU 因子VIII/公斤体重；或 每周三次 注射 20–50 IU/公斤体重；
年龄较小的儿童可能需要 更高剂量或更频繁注射。
2. 按需治疗（急性出血或手术前）
剂量取决于目标因子VIII活性水平：
经验公式：
每 1 IU/kg 的因子VIII可使血浆FVIII活性提高约 2 IU/dL。
大手术或危及生命的出血：
目标为 接近正常水平（100%）。
小手术（如拔牙）：
目标达到 30–60% 即可。
3. 治疗管理
与其他凝血因子治疗一致：
必须在血友病专家的指导下开始治疗；
剂量探索期通常需在医院或血友病中心进行；
患者及家属在掌握静脉注射技巧后，方可在家自行给药。
四、药物相互作用
目前尚无关于 Turoctocog alfa 药物相互作用的研究。但如同其他蛋白制剂，理论上需关注以下情况：
与免疫系统相关的药物可能影响抗体产生；
与凝血相关药物的同时使用需谨慎评估。
实际使用中，临床上尚无明确药物相互作用的问题报告。
五、禁忌与谨慎使用
以下情况禁用 NovoEight：
已知对 仓鼠蛋白 过敏；
对 Turoctocog alfa 或制剂中的其他成分 过敏。
如出现过敏史，应立即停止使用并咨询医生。
六、临床研究证据
NovoEight 的批准基于 Guardian 研究计划中三项开放式、多中心、非对照研究，共纳入 213 名重度甲型血友病患者，其中 63 名为12岁以下儿童。
主要结果包括：
1. 安全性（抑制物风险）
总暴露超过 54,000 天（约 342 患者年）；
无一名患者产生抑制物（中和性抗因子VIII抗体）；
对比之下，传统因子VIII产品的抑制物发生率约为 30%。
2. 预防性治疗效果
由于因子VIII半衰期较短（需每2–3天注射），完全零出血较难实现。研究中：
≥12岁青少年：平均每年出血 5.55 次；
成人：平均每年 6.68 次；
<12岁儿童：平均每年 5.33 次。
3. 出血事件治疗
使用 Turoctocog alfa 治疗自发出血事件时，
90.3% 的病例在 1–2 次输注后止血成功。
4. 手术管理
14 例手术患者中，所有病例均实现有效止血。
这些结果表明 NovoEight 在儿童与成人中均具有良好的有效性与安全性。
七、背景知识：甲型血友病简介
甲型血友病是由于 凝血因子VIII缺乏导致的先天性凝血障碍，为 X 连锁隐性遗传，因此主要影响男性。
特点包括：
自幼出现易出血倾向；
常见关节、肌肉及内脏出血；
未治疗时，常导致反复关节损伤、慢性疼痛与残疾；
严重患者的血浆因子VIII水平接近于零。
在德国等国家，重度甲型血友病约有 3000 名患者。
早期治疗的重要性
通常自 约12个月龄开始预防性因子替代治疗，因为随着儿童活动量增加，受伤与出血风险大大提高。
治疗的核心是 终身规律补充因子VIII。
八、总结
Turoctocog alfa（NovoEight）是一种安全、有效的重组凝血因子VIII，用于甲型血友病患者的出血预防和治疗。其抑制物风险低、适用于所有年龄段，并可广泛用于急性出血控制和手术管理。尽管需要频繁注射，但作为标准治疗手段，它显著降低了出血风险，为血友病患者的长期健康和生活质量提供了关键保障。