罗米司亭是一种促血小板生成剂，通过刺激骨髓产生更多血小板，用以治疗因免疫系统异常导致的血小板减少症。它属于较新的生物制剂，在慢性免疫性血小板减少症（ITP）的治疗中发挥重要作用，特别适用于对传统治疗无效或不耐受的患者。
一、适应症
Nplate（罗米司亭）适用于以下成人患者的免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）治疗：
已接受糖皮质激素或静脉免疫球蛋白治疗，但效果不佳的患者，且已接受脾切除术。
对于这类脾切除后仍病情控制不佳的成年人，罗米司亭可以作为进一步治疗方案。
不能接受脾切除术的患者。
在脾切除被判定为禁忌或风险过高时，罗米司亭可作为二线治疗方案。
二、作用机制
罗米司亭是一种通过重组 DNA 技术在大肠杆菌中制备的 Fc-肽融合蛋白。其作用机制如下：其结构模拟体内天然的 血小板生成素（TPO）；与 TPO 受体结合；激活受体相关的细胞内信号通路；促进骨髓中巨核细胞成熟与增殖；最终提升 血小板生成量，从而减少出血风险。
换言之，罗米司亭不是减少血小板破坏，而是 提高血小板的“生产速度”。
三、用法用量与使用注意事项
1. 给药方式
罗米司亭需由专业医护人员进行 每周一次皮下注射。
2. 药代动力学特点
注射后 3–15 µg/kg 体重剂量范围内，药物血药浓度通常在 约 14 小时达到峰值。
3. 剂量调整原则
起始剂量：1 µg/kg 体重 / 周，
每周根据血小板计数调整剂量，每次增加 1 µg/kg，直至血小板达到 至少 50 × 10⁹/L。
达到稳定血小板水平（≥ 50 × 10⁹/L 且连续四周无需调整剂量）后可维持剂量。
若血小板数升高过快，需暂停治疗以防并发症。
最大剂量为 10 µg/kg / 周。
若使用最高剂量连续 4 周后，血小板仍未能提升到降低出血风险的水平，则需停止治疗。
4. 停药注意事项
停用罗米司亭后，血小板可能再次显著下降，导致出血风险增加，因此停药后需密切监测血小板数。
四、禁忌与使用注意事项
1. 禁忌症
对罗米司亭或制剂成分过敏者。
儿童与青少年：因安全性数据不足，不推荐用于 18 岁以下人群。
2. 需谨慎使用的情况
肝功能或肾功能不全者：应谨慎使用并严密监测，因为代谢或清除可能受影响。
育龄女性、妊娠与哺乳期：未采取有效避孕措施的育龄女性不建议使用本品。
妊娠期仅在明确需要时考虑使用。
哺乳期需在“是否继续治疗”与“是否继续哺乳”之间作出选择。
五、临床研究证据
Nplate 的上市批准主要基于两项针对慢性 ITP 成人患者的 双盲、随机、安慰剂对照临床试验。
1. 研究对象
第一项研究：63 名已切除脾脏但仍病情无法控制的患者，
第二项研究：62 名有脾脏且对既往 ITP 治疗反应不佳或无法耐受的患者；
2. 有效性评估
长期应答定义为：
血小板计数 ≥ 50 × 10⁹/L，
在 24 周治疗期内的最后 8 周中至少有 6 周无需其他 ITP 药物，
低于 30 × 10⁹/L 即有明显出血风险，而正常血小板范围约为 150–400 × 10⁹/L。
3. 研究结果
脾切除患者组：
罗米司亭长期应答率：38%（16/42），
安慰剂组：0%（0/21）；
未切除脾脏患者组：
罗米司亭长期应答率：61%（25/41），
安慰剂组：约 5%（1/21）；
研究证实罗米司亭能显著提高血小板水平并减少对其他救治药物的需求。
六、背景知识：什么是免疫性血小板减少症（ITP）？
ITP 是一种罕见的自身免疫性疾病，又称：特发性血小板减少性紫癜，慢性免疫性血小板减少症，Werlhof 病。
发病机制：机体产生错误的 抗血小板抗体，抗体附着在血小板上，脾脏中的巨噬细胞识别并破坏这些血小板，血小板数量下降，导致出血倾向。
诱因可能包括：感染，药物（如肝素、磺胺类、奎宁、阿司匹林等），恶性淋巴瘤，其他自身免疫性疾病，HIV 等病毒感染。
典型症状：皮肤出现针尖样出血点（瘀点），轻微碰撞后出现大块淤青，刷牙、刮胡子易出血，女性可能出现月经过多。
德国每年大约有 2000 名成人被诊断为 ITP。
传统治疗如糖皮质激素和免疫球蛋白主要通过减少血小板破坏起效，而罗米司亭的特点在于增加血小板的生成。
总结
罗米司亭是一种有效的促血小板生成治疗方案，适合慢性 ITP 且对常规治疗反应不佳或无法接受脾切除的成人患者。其疗效明确，但需在严密监测下进行，用药过程需注意剂量调整、停药风险、可能的不良反应，以及妊娠和哺乳期的特殊限制。