Praluent（通用名：阿利西尤单抗，Alirocumab）是一种用于降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的创新型生物制剂，属于 PCSK9 抑制剂。它通常用于控制家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常，以及在动脉粥样硬化性心血管疾病患者中降低心血管事件风险。该药物以皮下注射方式使用，可与他汀类药物联合，也可在不能耐受他汀类药物时单独使用。
一、适应症
1. 成人适应症
Praluent 可用于以下人群：
原发性家族性高胆固醇血症或混合型血脂异常的成人患者
使用时需配合饮食控制，可：
与他汀类药物合用（或与他汀＋其他降脂药物合用），用于那些即使已使用最大耐受剂量的他汀，LDL-C 仍未达到目标的患者；
在无法使用或不能耐受他汀类药物的患者中，可作为单药治疗或与其他降脂药物联合使用。
动脉粥样硬化性心血管疾病患者
包括既往发生过心肌梗死、脑卒中或外周动脉疾病的成年人。Praluent 可在控制其他危险因素的基础上，进一步降低 LDL-C，以减少心血管事件风险。
可与最大耐受剂量他汀治疗联合使用，也可在他汀禁用或不耐受时作为替代方案。
2. 儿童适应症
8 岁及以上的儿童和青少年，用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。
用药需配合饮食管理，剂量按体重确定。
二、作用机制
Alirocumab 是一种PCSK9 抑制剂，属于单克隆抗体。PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/枯草杆菌酶9型）在调节 LDL-受体数量方面发挥关键作用。
在正常情况下：
LDL-C 通过肝细胞表面的 LDL 受体进入肝细胞被清除；
PCSK9 与 LDL 受体结合后，会使受体被降解，无法再循环利用，使得肝细胞表面可用于清除 LDL 的受体减少，从而导致血液中 LDL-C 升高。
Alirocumab 通过特异性结合并阻断 PCSK9，使其无法破坏 LDL 受体。结果是：肝细胞表面的 LDL 受体数量显著增加；更多 LDL-C 被清除；血清 LDL-C 水平明显下降。
该机制不同于他汀类药物，因此两者联合可产生更强的降脂效果。
三、用法与用量
1. 用药前评估
开始 Praluent 前，应排除可引起高胆固醇的继发性原因，例如：肾病综合征，甲状腺功能减退。
纠正这些基础问题后再判断是否需要使用 Praluent。
2. 成人用量
推荐起始剂量通常为：
75 mg，每 2 周一次，
若需要更强的 LDL-C 降幅，可使用：
150 mg 每 2 周一次，或300 mg 每 4 周一次。
剂量选择常依据 LDL-C 水平及治疗目标。
3. 儿童用量
适用于 8 岁以上的 HeFH 患儿；
剂量按体重决定，由医生评估。
4. 注射方法
Alirocumab 通过皮下注射给药，可选择以下部位：大腿，腹部，上臂外侧。
注意事项：
每次注射更换部位；
不要注射在受损、发红或发炎的皮肤区域（如晒伤、皮疹）；
不应与其他皮下注射药物在同一位置注射；
使用前需将预填充注射笔从冰箱取出，使药液恢复至室温。
5. 特殊人群
轻度至中度肝肾功能不全者：无需调整剂量；
严重肝肾功能受损者：研究数据有限，应谨慎使用。
四、禁忌症与注意事项
禁忌症
以下情况禁止使用：对 Alirocumab 或其辅料过敏或发生过严重不良反应。
注意事项
注射前需检查药液是否变色或混浊；
有严重肝、肾疾病的患者用药需谨慎；
对过敏体质者需加强监测。
五、临床研究证据（ODYSSEY 计划）
Alirocumab 的批准基于 ODYSSEY 计划 中 10 项Ⅲ期临床试验，覆盖超过 5200 名患者。
这些研究包括：
5 项安慰剂对照研究；
5 项与依泽替米贝（Ezetimibe）比较的研究。
1. LDL-C 降幅效果
所有研究中，Alirocumab 均显示出显著且稳定的 LDL-C 降低效果：在安慰剂对照研究中，LDL-C 平均降低 46%～61%；
在与依泽替米贝对照的研究中：
若与他汀合用，平均降低 51%；
在无他汀的患者中，降低约 45%～47%。
此外，更多患者在第 12 周与第 24 周达到了 LDL-C＜70 mg/dL 的目标。
2. 心血管结局
ODYSSEY OUTCOMES 研究旨在评估其是否能进一步降低心血管事件风险。早期结果显示 Alirocumab 在高危患者中的确可能减少重大心血管事件发生率。
六、妊娠及哺乳期使用
由于对胎儿及哺乳婴儿的安全性尚不明确：
妊娠期一般不建议使用 Alirocumab，除非母体情况需要；
哺乳期需谨慎，医生将评估：停止哺乳，或暂停药物治疗。