Ravicti 自 2015 年 12 月 起获批作为 尿素循环障碍（UCD） 患者的辅助治疗药物，并于 2018 年 3 月 正式上市。
该药物适用于：
2 个月及以上的婴幼儿、儿童及成人，用于 尿素循环障碍（UCD） 的治疗
需与低蛋白饮食及必要的营养补充剂（如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸等）联合使用
适用于因单纯低蛋白饮食无法充分控制疾病的患者
该药物适用于以下 6 种酶缺陷导致的尿素循环障碍：
碳酰磷酸合成酶 I（CPS）缺乏症
鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症
精氨基琥珀酸合成酶（ASS）缺乏症
精氨基琥珀酸裂解酶（ASL）缺乏症
精氨酸酶 I（ARG）缺乏症
鸟氨酸转运酶缺乏症（HHH 综合征）
Ravicti 的特点与使用方法
剂型：口服液，可直接口服或胃肠道给药
使用方式：
每日剂量需个体化调整，取决于 患者的尿素合成能力、蛋白耐受性及每日所需蛋白摄入量
推荐剂量（2 个月至 18 岁及成人）：
4.5–11.2 mL/m²/天（相当于 5.3–12.4 g/m²/天）
每日总剂量需均匀分次，与 每顿饭或喂食时 服用（每日 3-6 次）
每次剂量应四舍五入至 0.5 mL
初始剂量推荐：
首次使用苯丁酸类药物的患者：
体表面积（BSA）< 1.3 m²：8.5 mL/m²/天（9.4 g/m²/天）
BSA ≥ 1.3 m²：7 mL/m²/天（8 g/m²/天）
从苯丁酸钠转换为 Ravicti 的患者：
BSA < 1.3 m²：Ravicti（mL）= 苯丁酸钠（g）× 0.86
BSA ≥ 1.3 m²：Ravicti（mL）= 苯丁酸钠（g）× 0.81
若未接受肝脏移植，Ravicti 可能需要终身使用。
Ravicti 的作用机制
Ravicti 的活性成分 甘油苯丁酸酯（Glycerolphenylbutyrat, GPB） 是一种 结合氮的药物，用于减少血液中 氨的积累，从而 防止高血氨症（Hyperammonemia）。
作用过程： GPB 在体内被胰脂肪酶分解，释放苯丁酸（PBA）
PBA 通过 β-氧化转化为活性成分苯乙酸（PAA）
PAA 在肝肾中与谷氨酰胺结合，形成苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）
PAGN 通过肾脏排泄，携带 2 个氮原子，类似尿素的排氮方式
作用特点：
稳定释放，可更好地维持 全天氨水平
替代尿素循环排泄氮，帮助减少血氨积累
Ravicti 的临床研究
关键研究：
研究对比了 88 名 UCD 患者，分别接受 Ravicti 和苯丁酸钠（Sodium Phenylbutyrate） 治疗
4 周后血氨浓度对比：
Ravicti 组：平均 866 µmol/L
苯丁酸钠组：平均 977 µmol/L
结果：Ravicti 血氨控制效果不低于苯丁酸钠
额外研究显示，Ravicti 对 2 个月以上的儿童同样有效
总结
适用于 2 个月以上 UCD 患者，减少血氨水平
需搭配低蛋白饮食和适当营养补充剂
稳定释放药效，有助于全天氨水平控制
长期使用需密切监测血氨水平