Reblozyl（罗特西普 Luspatercept）是一种用于治疗需要定期红细胞输血的成人β-地中海贫血患者的药物，并于2020年8月1日正式在德国上市。
β-地中海贫血是一种先天性血红蛋白生成障碍（血红蛋白病），由基因突变引起，患者常患有慢性贫血。目前，患者主要依赖定期输血进行治疗，但输血存在诸多风险、副作用，并严重影响患者生活质量。患者迫切需要这种创新疗法，以减少频繁输血的负担和副作用，从而提高生活质量。
Reblozyl（罗特西普 Luspatercept）是一种融合蛋白，是首款也是唯一一款能够促进红细胞成熟的药物，为需要定期红细胞输血的β-地中海贫血患者提供了新的治疗选择。使用Reblozyl可显著减少输血需求。
此外，Reblozyl也适用于患有环形铁粒幼细胞型骨髓增生异常综合征（MDS-RS）的成人贫血患者，这些患者风险评估为极低、低或中度，且对促红细胞生成素（EPO）治疗反应不佳或不适合接受EPO治疗。
如何使用Reblozyl？
Reblozyl 通过皮下注射给药。
剂量
推荐的初始剂量：1 mg/kg，每3周进行一次皮下注射。
Reblozyl的作用机制
Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合过表达的TGF-β超家族内源性配体，从而减少Smad 2/3信号通路的活性。
通过这一作用机制，Luspatercept消除了过表达的配体对红细胞分化的抑制作用，促进了红细胞的成熟。
此外，Luspatercept还能促进红系前体细胞（晚期原红细胞）的分化，从而加速红细胞的生成。在β-地中海贫血的小鼠模型中，Luspatercept显著降低了异常升高的Smad 2/3信号，改善了因无效造血引起的血液学参数。
禁忌症
对Luspatercept或其他成分过敏的患者不得使用。
孕妇不得使用Reblozyl。
临床研究
Reblozyl的获批基于一项临床研究，该研究纳入336名需要定期红细胞输血的β-地中海贫血患者，其中112名患者接受安慰剂。
在接受Reblozyl治疗的患者中，21%的患者输血需求减少至少33%，
而接受安慰剂的患者中，仅**4.5%**达到相同程度的输血减少。
该研究证实了Reblozyl的疗效，为β-地中海贫血患者提供了一种新的治疗选择。