一、适应症
Romvimza（活性成分：Vimseltinib）适用于治疗成年患者的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT），尤其是那些因肿瘤导致身体功能明显下降，且手术方式已无法继续解决问题或手术风险过高、可能造成严重功能损害的患者。
腱鞘巨细胞瘤虽然多为良性，但具有局部侵袭性，可损害关节、肌腱或滑囊，常造成慢性疼痛与运动受限。
二、作用机制
Vimseltinib 属于一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，靶点是 CSF1R（集落刺激因子1受体）。
为什么要抑制 CSF1R？
CSF1R 是推动 TGCT 发生与进展的关键驱动力。
TGCT 中存在大量来源于巨噬细胞的肿瘤相关细胞，而这些细胞依赖 CSF1–CSF1R 信号。
Vimseltinib 的机制
抑制 CSF1R 自身的磷酸化，
阻断由 CSF1 介导的信号传导，
减少依赖 CSF1R 的细胞（如巨噬细胞、炎症细胞）数量，
通过这些作用，药物可抑制肿瘤的生长和延续性增殖。
三、用法与用量
推荐剂量：30 mg，每周两次（两次间隔至少 72 小时）。
以硬胶囊形式给药，可与食物同服或空腹服用。
胶囊需整粒吞服，不可咀嚼、压碎或使用破损胶囊。
漏服处理
若距离计划服药时间 < 48 小时：尽快补服，并按原计划服下一次。
若 ≥ 48 小时：跳过漏服的剂量，按原计划继续。
剂量调整
若出现不能耐受的副作用（如瘙痒，研究中发生率约 27%），可按以下步骤减量：
第一步：20 mg，每周两次
第二步：14 mg，每周两次
若即便 14 mg 仍无法耐受，应停止治疗。
四、用药注意事项
1. 肝功能监测
下列情况应避免使用：
既往肝酶或胆红素升高，
活动性肝病或胆道疾病。
肝功能检查建议：
治疗前
治疗前两个月：每月一次，
之后至治疗满一年：每三个月一次。
2. 肝肾功能不全
中度或重度肝功能损害：不推荐使用，
重度肾功能损害：不推荐使用。
3. 长期安全性尚未完全明确
长期抑制巨噬细胞可能对以下器官有潜在影响：肝脏，皮肤，中枢神经系统，骨髓。
因此需要在临床上持续随访。
五、药物相互作用
体外研究显示，Vimseltinib 会抑制以下转运蛋白：BCRP，OCT2，P-gp。
因此：
与上述转运蛋白底物药物不宜同时使用。
若使用激素避孕药，应额外采用屏障式避孕措施（如避孕套）。
六、禁忌症与特殊警告
以下情况禁用 Romvimza：
妊娠期女性，
对 Vimseltinib 或制剂成分过敏者。
育龄期女性的要求：
治疗期间及最后一次服药后的 30 天内必须采取可靠避孕。
使用激素避孕者需同时使用屏障法。
治疗前与治疗期间需确认妊娠状态。
用药期间应停止哺乳。
七、临床研究证据
MOTION Ⅲ期研究
共 123 名患者参与
随机接受 Vimseltinib 30 mg（每周两次）或安慰剂。
主要终点：第 25 周的总体缓解率（ORR），按 RECIST v1.1 标准评估。
研究结果
Vimseltinib 组 ORR：40%，
安慰剂组 ORR：0%。
关键次要终点改善（均显著优于安慰剂）：
主动活动范围，
身体功能，
生活质量，
最严重僵硬程度，
最严重疼痛的改善。
长期治疗（第 97 周）
23% 的 Vimseltinib 组患者达到完全缓解（CR），
中位达到 CR 的时间约 11.5 个月。
八、疾病背景知识：什么是腱鞘巨细胞瘤（TGCT）？
TGCT 是一种罕见、良性但局部具有侵袭性的肿瘤，可影响：关节，肌腱，滑囊。
常见症状包括：疼痛，肿胀，关节僵硬，运动受限。
好发年龄多为 20～40 岁。
虽然 TGCT 不危及生命，但可严重影响患者的活动能力和生活质量。
标准治疗为手术，但在复杂或复发病例中，手术可能导致明显的功能损害。
Vimseltinib 的出现，提供了首个针对该疾病的系统性药物治疗选择。
九、小结
Vimseltinib（Romvimza）是首个针对腱鞘巨细胞瘤的靶向药，其通过抑制 CSF1R，减少肿瘤相关巨噬细胞，从而控制疾病进展。在 MOTION Ⅲ期研究中显示出显著疗效，并改善患者的疼痛、活动能力及生活质量。
不过，鉴于长期安全性尚未完全明确，且存在肝功能风险、妊娠禁忌等限制，用药时应在专业医生指导下谨慎评估与监测。