Conestat alfa 是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的重组药物。它能够迅速补充患者体内缺乏的 C1 酯酶抑制物，帮助终止不受控制的炎症反应，是 HAE 患者急性发作中的重要救治药物之一。
一、适应证（Ruconest 用于哪些情况？）
Ruconest 获批用于：
治疗成人遗传性血管性水肿（HAE）急性发作；
适用于因 C1 酯酶抑制物（C1-INH）缺乏或功能减低而出现症状的患者。
遗传性血管性水肿是一种由于补体系统调节异常导致的少见疾病，其典型表现为：
皮肤或黏膜突然出现非瘙痒性水肿；
可累及四肢、面部、喉头、胃肠道等部位；
若累及呼吸道，可能危及生命。
Ruconest 用于控制急性发作，而非长期预防。
二、作用机制（Conestat alfa 如何发挥治疗作用？）
HAE 患者因 C1INH（C1 酯酶抑制物）先天不足，导致体内两个系统异常活跃：接触系统（Kallikrein-Kinin 系统）；补体系统。
这类异常激活会产生大量炎症介质，尤其是 缓激肽（Bradykinin），从而引发水肿。
Ruconest 的作用原理：Conestat alfa 的氨基酸序列与人体天然 C1INH 相同；可迅速补充缺少的 C1INH；及时抑制异常激活的炎症途径；进而缓解水肿症状，加快发作恢复。
这是目前控制 HAE 急性发作的重要机制之一。
三、给药方式与使用注意事项
1. 给药方式
Conestat alfa 属 重组人 C1-INH（rhC1INH）；
给药方式为 静脉注射（IV）；
必须由受过专业培训的 医疗人员进行静脉给药；
给药时间约为 5 分钟。
2. 剂量
剂量按体重计算：
体重 ≤84 kg：50 U/kg；
体重 >84 kg：固定剂量 4200 U。
通常一次给药即可缓解急性发作。
如症状改善不足，可追加一次相同剂量，但：24 小时内最多不得超过两次给药。
3. 特殊检测要求（与“转基因兔生产”相关）
Conestat alfa 通过转基因兔乳汁中的蛋白表达系统生产，因此患者可能对兔源蛋白产生过敏。
因此需要：
在首次使用前检测患者是否存在抗兔皮屑/兔毛抗体；
使用过程中，每治疗 10 次或至少每年复检一次；
若存在特异抗体，则不应使用 Ruconest。
四、禁忌与注意事项
禁忌症
已知对 Conestat alfa 或其辅料过敏者；
对兔源蛋白过敏者（根据抗体检测结果判断）。
妊娠和哺乳
不推荐在妊娠期或哺乳期使用；
仅在医生评估认为“潜在获益大于可能风险”时才可使用。
五、临床研究证据
Conestat alfa 在两项随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评价，纳入共 70 名 C1INH 缺乏的 HAE 患者。
研究设计
患者在急性发作时接受 Conestat alfa（50 U/kg 或 100 U/kg）或安慰剂（生理盐水）；
使用“症状严重程度评分”（0–100 分）评估改善时间；
由患者自行评估症状变化。
关键结果
使用 Conestat alfa 的患者症状通常在 1–2 小时内出现明显改善；
而安慰剂组需要 4–8 小时以上才出现改善；
95% 的患者（50 U/kg 剂量）一次给药即可获益；
仅约 10% 需要第二剂。
这些结果显示 Conestat alfa 可明显缩短急性发作的症状恢复时间。
六、总结
Conestat alfa（Ruconest）是一种快速、有效的 HAE 急性发作治疗药物，通过补充缺乏的 C1 酯酶抑制物来抑制异常炎症反应，从而迅速缓解水肿症状。其生物工程来源（转基因兔乳汁）使其避免了依赖人类血浆，具备较好的安全性和供应稳定性。
但患者需在使用前接受兔源蛋白敏感性检测，并且须由专业医护人员进行静脉给药。其对妊娠期及哺乳期使用也需慎重评估。