Rydapt（含有Midostaurin的药物）主要用于治疗新诊断的FLT3突变型急性髓细胞白血病（AML）及三种类型的晚期系统性肥大细胞增多症（SM）。
Rydapt的活性成分为Midostaurin，是首款针对FLT3突变型急性髓细胞白血病（AML）的靶向治疗药物，同时也是欧洲唯一批准用于治疗三种系统性肥大细胞增多症（SM）亚型的药物。这些疾病的患者通常寿命有限，且可选的治疗方案较少。
Rydapt适用于：
急性髓细胞白血病（AML）： 适用于具有FLT3突变的成人新诊断AML患者，与标准化疗（柔红霉素和阿糖胞苷）联合用于诱导治疗，并与大剂量阿糖胞苷联合用于巩固治疗。在完全缓解后，可单独作为维持治疗使用。
系统性肥大细胞增多症（SM）： 适用于患有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴随血液系统恶性肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成人患者。
Rydapt由诺华制药公司（Novartis Pharma GmbH）生产，并被归类为罕见病药物（Orphan Drug）。
剂量和用法
AML：
推荐剂量：50 mg，每日两次。
用药周期：在诱导化疗和巩固化疗期间，于第8-21天服用。对于完全缓解的患者，可单独使用Rydapt进行维持治疗，每28天为一个周期，最多12个周期，直至复发。
SM：
推荐剂量：100 mg，每日两次。
剂量调整：
若患者出现不良反应，可能需要暂停治疗、降低剂量或终止治疗。
Midostaurin的作用机制
Midostaurin是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，主要作用于FLT3和KIT。其作用机制包括：
抑制FLT3受体相关的信号通路，诱导FLT3突变型白血病细胞的细胞周期停滞及凋亡。
抑制KIT D816V突变型受体的异常信号传导，抑制肥大细胞的增殖、生存及组胺释放。
作用于其他受体酪氨酸激酶，如血小板衍生生长因子受体（PDGFR）和血管内皮生长因子受体2（VEGFR2），以及蛋白激酶C（PKC）家族成员，从而抑制细胞增殖。
临床研究
AML
Rydapt的疗效在一项III期临床试验（RATIFY研究）中得到评估，该研究涉及717名新诊断FLT3突变型AML患者。
在Rydapt联合标准化疗组，患者的中位治疗时间为42天（范围：2-576天），而对照组（安慰剂+标准化疗）为34天（范围：1-465天）。
在205名接受维持治疗的患者（Rydapt组120人，安慰剂组85人）中，中位治疗时间均为11个月。
SM
Rydapt在晚期SM中的批准基于两项开放标签、多中心研究，包括II期研究（CPKC412D2201）。