Rozanolixizumab 是一种用于治疗重症肌无力的新型生物制剂，商品名为 Rystiggo。该药通过调节体内致病性自身抗体水平，改善患者的神经肌肉传导功能，已获批准用于特定类型的成人全身型重症肌无力患者。
一、适应证
Rystiggo 已获批准作为标准治疗的附加治疗，用于治疗成人全身型重症肌无力（generalized Myasthenia gravis，gMG）。适用人群需明确存在以下自身抗体之一：
抗乙酰胆碱受体抗体（Anti-AChR 抗体）；
抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（Anti-MuSK 抗体）。
该药不适用于抗体阴性的重症肌无力患者。
二、作用机制
Rozanolixizumab 的靶点是新生儿 Fc 受体（neonatal Fc receptor，FcRn）。FcRn 在体内主要负责 IgG 抗体的“回收再利用”，从而延长 IgG 在血液中的半衰期。
Rozanolixizumab 通过阻断 FcRn 的功能，使 IgG 抗体无法被有效回收，从而加速其降解。这一过程不仅会降低正常 IgG 的水平，也会同步降低致病性的自身抗体水平，从而改善重症肌无力的症状。
与同样作用于 FcRn 的药物 Efgartigimod alfa 不同，Rozanolixizumab 并非 IgG 片段，而是一种人源化单克隆 IgG4 抗体，这是两者在结构和药理学特性上的重要区别。
三、用法用量及给药方式
Rozanolixizumab 采用按体重调整剂量的方式给药，并以**治疗周期（cycle）**进行使用。
一个治疗周期：每周给药一次，连续 6 周；
周期之间的间隔：因人而异。在临床研究中，大多数患者在两个治疗周期之间的间隔为 4～13 周；
是否以及何时开始下一周期治疗，需要根据患者症状控制情况和临床判断决定。
给药方式方面，Rystiggo 主要以皮下持续输注的形式，通过输注泵给药；此外，也可使用注射器进行手动皮下注射。在接受医务人员培训后，患者本人或照护者亦可自行完成给药。
四、感染风险与用药注意事项
由于 Rozanolixizumab 会降低体内所有 IgG 抗体的水平，因此可能增加感染风险。
若患者存在具有临床意义的活动性感染，应暂缓开始治疗；
若在治疗期间发生严重感染，应中断用药，直至感染得到控制或充分治疗。
五、疫苗接种相关建议
在开始 Rozanolixizumab 治疗前，应尽可能补齐患者既往遗漏的疫苗接种。
治疗期间需注意以下原则：
不应接种减毒活疫苗；
其他非活疫苗可在特定时间窗内接种，即：距离一个治疗周期最后一次输注至少 2 周之后，且距离下一个治疗周期开始前至少 4 周。
六、重要药物相互作用
Rozanolixizumab 会干扰 IgG 经 FcRn 介导的体内循环过程，因此可能影响其他 IgG 基础药物 的血药浓度，包括：单克隆抗体类药物；静脉注射免疫球蛋白（IVIG）；Fc 融合蛋白类药物。
原则上，这类药物应在使用 Rozanolixizumab 后 至少间隔 2 周 再开始给药，以避免疗效降低。若确实无法避免同时使用，应密切监测相关药物的临床疗效是否减弱。
七、禁忌证与注意事项
对 Rozanolixizumab 活性成分或任何辅料成分已知过敏者，禁止使用本品。
八、关键临床研究证据
Rozanolixizumab 的获批主要基于 Ⅲ期临床研究 MG0003 的结果。该研究共纳入 200 例确诊为 gMG、且 Anti-AChR 或 Anti-MuSK 抗体阳性的患者。
研究设计要点如下：
所有患者均在原有、且已稳定的基础治疗方案上；
随机分组，在 6 周内每周接受一次 Rozanolixizumab（按体重给药）或安慰剂；
治疗结束后，继续随访观察 8 周。
主要终点为从基线至第 43 天 MG-ADL 评分 的变化。MG-ADL（Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living）评分共包含 8 个项目，每项 0～3 分，总分最高 24 分。研究将评分改善 ≥2 分定义为治疗应答。
研究结果显示：
接受获批剂量 Rozanolixizumab 治疗的 66 名患者，MG-ADL 平均改善 3.370 分；
安慰剂组 67 名患者仅改善 0.784 分；
两组差异为 2.586 分，具有统计学显著性。
在应答率方面，Rozanolixizumab 组有 71.9% 的患者达到 MG-ADL 应答标准，而安慰剂组仅为 31.3%。多个次要终点评分的改善亦具有统计学意义。
九、疾病背景：什么是全身型重症肌无力
重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，其核心病理机制是神经肌肉接头处的信号传递受阻。临床表现以易疲劳的骨骼肌无力为特征，活动后加重，休息后缓解。当疾病累及全身多组肌群时，即称为全身型重症肌无力（gMG）。
约 80% 的患者可检测到针对乙酰胆碱受体的自身抗体。抗 MuSK 抗体则相对少见，主要出现在 Anti-AChR 抗体阴性的患者中，其报道发生率在 10%～70% 之间不等。
十、gMG 的现有治疗选择
gMG 的治疗通常采用分层、联合策略，包括：
对症治疗：如胆碱酯酶抑制剂（吡啶斯的明、新斯的明）；
免疫调节治疗：糖皮质激素及免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）；
靶向生物制剂：
补体抑制剂，如依库珠单抗、拉夫利珠单抗；
FcRn 靶向药物，如 Efgartigimod alfa。
FcRn 靶向治疗通过促进 IgG（包括致病性自身抗体）的降解，为 gMG 的治疗提供了一种机制明确、针对性较强的新选择，而 Rozanolixizumab 正是该治疗策略中的重要新成员。