近日，瑞士制药巨头罗氏公司（Roche）公布了芬尼布替尼（Fenebrutinib）在治疗多发性硬化症（MS）方面的最新临床数据，显示该药物在长期使用中几乎完全抑制了疾病活动和残疾进展。尽管此前因可能出现肝损伤而遭遇挫折，该药的三期临床试验仍在持续推进。
芬尼布替尼的临床疗效
罗氏公司表示，在参与研究的患者中，芬尼布替尼在长达96周的观察期内，几乎完全抑制了疾病活动和残疾进展。这一结果再次证明了该药物在多发性硬化症治疗中的潜力。早在2023年10月，罗氏就已公布芬尼布替尼的积极数据，显示该药能够穿过血脑屏障，并显著减少复发型多发性硬化症患者的大脑病灶。
早期安全性问题
然而，2023年12月，罗氏曾报告芬尼布替尼开发计划遇到挫折。其子公司Genentech称，美国食品药品监督管理局（FDA）曾部分中止该药的临床开发项目，原因是部分患者出现肝功能指标异常，包括转氨酶和胆红素升高，提示可能存在药物引起的肝损伤。不过，相关患者均无明显症状，并且停药后肝功能指标恢复正常。
最新研究进展
最新的二期临床研究结果在美国凤凰城举办的多发性硬化症中心联盟（CMSC）年度会议上发布。这些数据为芬尼布替尼的长期疗效提供了进一步支持。罗氏预计，到年底，芬尼布替尼的三期临床试验将陆续完成，目前全球共有三项三期临床研究正在进行中。
专家点评
芬尼布替尼作为新型MS治疗药物，显示出对疾病活动和残疾进展的持续抑制作用，这对多发性硬化症患者尤其重要。多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击神经系统，导致神经损伤、运动障碍和认知功能下降。目前的治疗目标是减缓病程、控制复发和改善生活质量。
尽管芬尼布替尼疗效显著，但潜在的肝功能风险提示，在使用该药物时需要定期监测肝功能指标，并在医生指导下进行个体化治疗。未来，随着三期临床试验的完成，该药有望为更多MS患者提供新的治疗选择。