Zolgensma（奥那塞姆诺基因-阿贝帕沃韦 Onasemnogen Abeparvovec）治疗 5q 相关性脊髓性肌萎缩症
一、药物概述 Zolgensma 是一种一次性静脉给药的基因治疗药物，用于治疗 5q 相关性脊髓性肌萎缩症（s … 阅读更多
肌萎缩症
Evrysdi（利司地兰 Risdiplam）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）
自 2021 年 5 月 1 日起，Evrysdi（利司地兰，Risdiplam）作为治疗脊髓性肌萎缩症（SM … 阅读更多