德国于利希研究中心（Forschungszentrum Jülich）的科学家在一项最新研究中发现，通过一种新型的选择性表达RNA（seRNA），可以精准攻击胶质母细胞瘤（Glioblastom）肿瘤细胞。该seRNA促使肿瘤细胞产生一种蛋白质，从而启动程序性细胞死亡，而健康细胞不受影响，因为seRNA在它们中保持不活跃状态。
靶向治疗的发展为医学带来了巨大进步。不同于在所有细胞中均活跃的mRNA分子，seRNA仅在识别特定靶细胞时才发挥作用。这项创新技术依托于seRNA的选择性激活机制，仅在含有特定、疾病相关RNA（target sense RNA）的细胞中被激活。研究团队在小鼠实验中验证了该方法的有效性，表明seRNA不仅可用于癌症治疗，还可能应用于抗病毒及遗传疾病的干预，例如囊性纤维化（Zystische Fibrose）。
于利希研究中心生物信息过程研究所（IBI-2）机械生物学方向的贝恩德·霍夫曼博士（Dr. Bernd Hoffmann）表示：“利用细胞自身的RNA作为‘开关’完全是全新的理念。其模块化设计也使seRNA成为一项极具潜力的平台技术。”
多功能的RNA模块化平台
这一新技术利用seRNA的灵活性，通过与特定mRNA序列结合，在病变细胞中激活不同蛋白的生产。这不仅为胶质母细胞瘤提供了新的治疗途径，也有潜力应用于其他癌症、病毒性疾病（如乙型肝炎）以及自身免疫性疾病。IBI-2所长鲁道夫·梅克尔教授（Professor Rudolf Merkel）强调：“通过seRNA分子的开发，我们能够安全地实现对病变细胞的精准攻击，同时可结合选择性药物生产，提升治疗效果。”
seRNA系统通过识别肿瘤特异性mRNA，能够精准形成RNA双链。这些双链被细胞视为潜在威胁，从而激活seRNA的其他组件，最终促使细胞产生一种酶，摧毁癌细胞。健康细胞因缺乏特定肿瘤标记而不受影响。
seRNA的未来前景
IBI-2计划在研究项目框架下继续开发和优化该技术，尤其是针对胶质母细胞瘤和肝癌的应用。然而，这些适应症的临床前阶段和首次毒理学研究仍在计划中。研究人员认为，由于平台的模块化设计，seRNA有望催生新一代药物，其疗效更高、副作用更低，有望超越现有治疗手段。
该研究于今年1月发表在《自然·通讯》（Nature Communications）上，题为《选择性表达RNA分子作为功能化细胞靶向的多功能工具》（“Selektiv exprimierte RNA-Moleküle als vielseitiges Werkzeug für funktionalisiertes Zell-Targeting”）。