近期，对于溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）治疗的新药 Guselkumab（商品名 Tremfya）的一项评价显示，其与现有治疗药物 Golimumab（商品名 Simponi）相比，并未表现出显著的临床优势。德国健康质量与经济研究所（IQWiG）对最新随机对照试验（RCT）数据进行了分析，结果表明，尽管在部分指标上可能略有改善，例如病程负担和生活质量，但整体来看，并没有可归纳为临床上显著的附加效益。
Guselkumab 的适应症与作用机制
Guselkumab 是一种人源化单克隆抗体，自今年四月起，已获准用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者，适用于常规治疗效果不足或无法耐受的患者。IQWiG 的评估主要是为了判断该药物在这一患者群体中是否具有额外的治疗价值。
临床研究结果概述
本次评价基于一项随机对照研究，该研究将 Guselkumab 与标准治疗 Golimumab 直接比较。虽然在个别指标上，如病程负担（Morbidität）和健康相关生活质量（HRQoL），出现轻微改善，但整体数据未显示出临床上显著的优势。IQWiG 慢性病药物评估部门负责人 Daniela Preukschat 表示：“过去我们常批评溃疡性结肠炎缺乏直接对比研究，这项 RCT 提供了有意义的证据，让患者和医生可以从一开始就对 Guselkumab 的价值进行合理评估。”
Crohn病患者的情况
自五月起，Guselkumab 也被批准用于中度至重度活动性克罗恩病（Crohn’s Disease）成人患者，同样适用于常规治疗效果不足或无法耐受的患者。IQWiG 对该适应症也进行了评估，结果显示，对于大多数患者而言，Guselkumab 与现有治疗相比，并无明显优势。
不过，对于那些在生物制剂治疗后需要更换药物的患者，情况略有不同。与 Ustekinumab 相比，Guselkumab 在健康相关生活质量方面表现出一定改善。IQWiG 因此认为，在这类患者中，Guselkumab 可能具有轻微的附加效益。
药物附加效益评估与监管流程
上述评估属于德国《药品市场再组织法》（AMNOG）下的早期附加效益评价，由联合联邦委员会（G-BA）负责。在 IQWiG 结果公布后，G-BA 将开展意见征求程序，并最终确定药物的附加效益等级。这一流程有助于为医保支付和临床使用提供科学依据。
小结
Guselkumab 虽作为溃疡性结肠炎和克罗恩病的新型治疗药物获批，但现有数据表明，其在多数患者中并未显示出比已有药物更显著的临床优势，仅在部分特定患者群体（如需要更换生物制剂的患者）中可能有轻微附加效益。专家强调，药物治疗仍需结合患者实际情况，由专业医生评估，并结合现有标准治疗方案合理使用。