一、IQWiG 对 Fezolinetant 给出“显著附加获益”的初步判断
德国卫生体系中的重要评估机构——医疗质量与经济性研究所（IQWiG）近日在药物早期获益评估中指出，Fezolinetant 显示出“显著的附加获益”。这一结论的形成，关键在于生产企业随后补交的研究资料，为评估提供了新的证据基础。
在 IQWiG 的评估框架中，药物是否具有“附加获益”是决定其后续价格谈判和医疗体系定位的核心依据。因此，这一判断对 Fezolinetant 在德国医疗体系中的未来应用具有重要意义。
二、Fezolinetant 是什么药，有何独特之处
Fezolinetant（商品名 Veoza™）是首个获批上市的神经激肽 3 受体（NK3 受体）拮抗剂，代表了一类全新的作用机制。该药于今年 2 月正式上市，用于治疗绝经期女性中度至重度的血管舒缩症状，如潮热和盗汗。
与传统激素替代治疗不同，Fezolinetant 不含雌激素，是一种非激素治疗方案。正因如此，它为不适合或不愿接受激素替代治疗的女性提供了一种新的选择，例如存在激素治疗禁忌证，或在充分医学咨询后明确拒绝激素治疗的人群。
三、明确获益的人群：不适合激素治疗的女性
IQWiG 认定 Fezolinetant 具有“显著附加获益”的结论，明确限定于一类特定人群，即那些不适合进行激素替代治疗的更年期女性。在这部分人群中，Fezolinetant 相较于目前的“适当对照治疗”——观察等待，显示出额外的治疗价值。
而对于另一类女性，即原则上可以接受激素替代治疗且正在或愿意使用激素治疗的人群，目前尚无证据显示 Fezolinetant 具有附加获益。不过，需要指出的是，生产企业阿斯利康（Astellas）并未为这一人群提交相应的评估材料，因此 IQWiG 也无法作出判断。
四、“显著附加获益”和“证据强度”的含义
在 IQWiG 的评估体系中，附加获益的“程度”分为多个等级，“显著”位于“重大”之后、“轻微”之前，属于中等偏上的评价结果。
与此同时，IQWiG 还会对结论的“证据确定性”进行分级。“线索性证据”是三种证据等级中确定性最低的一种，弱于“提示性证据”和“确凿证据”。因此，这一结论并非最高级别的肯定，但在严格的德国药物评估体系中，能够获得附加获益的认可，本身已属积极结果。
五、为何最初未获认可：评估标准的分歧
值得注意的是，在早期评估的第一轮中，IQWiG 曾认为 Fezolinetant 的研究数据并不适合用于回答“是否存在附加获益”的问题。
争议的核心在于研究中对“不适合激素替代治疗”的定义过于宽泛。在最初提交的资料中，除明确的禁忌证、既往激素治疗中断史或在医生咨询后主动拒绝激素治疗外，研究还将“存在风险因素”本身视为排除激素治疗的理由。
IQWiG 对此并不认可。该机构认为，即便存在某些风险因素，例如糖尿病，是否使用激素治疗仍需基于个体化的风险—获益评估，而不能一概排除。
六、补充数据扭转评估结论
在收到 IQWiG 的质疑后，Astellas 提交了补充分析资料，对研究人群进行了更精细的界定，从而消除了此前的关键争议。这一调整最终促成了当前较为有利的评估结果，使 Fezolinetant 在特定人群中获得了附加获益的认可。
七、下一步：最终裁决仍待 G-BA 作出
需要强调的是，IQWiG 的评估结论并非最终决定。接下来，德国联邦联合委员会（G-BA）将综合 IQWiG 的分析结果，作出关于 Fezolinetant 附加获益的最终裁定。
无论最终结果如何，此次评估已经表明，作为首个 NK3 受体拮抗剂，Fezolinetant 在不适合激素治疗的更年期女性中，正在逐步确立其临床价值和制度地位，也为更年期血管舒缩症状的非激素治疗开辟了新的方向。