近日，含左旋亚叶酸（Levofolinsäure）的口服滴剂Voxsio正式上市。该药由Infectopharm推出，是一种液体口服制剂，主要用于治疗无法通过饮食纠正的叶酸缺乏状态。根据生产企业介绍，这款药物最初主要是为“脑叶酸缺乏症”（Cerebral Folate Deficiency，CFD）儿童患者开发的。由于采用滴剂形式，剂量调节更灵活，也更适合儿童和吞咽困难患者使用。
一、什么是脑叶酸缺乏症（CFD）？
Cerebral Folate Deficiency是一种罕见但较为严重的神经系统疾病，多在婴幼儿时期发病。该病的核心问题是：虽然血液中的叶酸水平可能正常，但中枢神经系统内活性叶酸——5-甲基四氢叶酸（5-MTHF）明显不足。
5-MTHF是叶酸在人体内真正发挥生理作用的活性形式，对神经系统发育至关重要。如果大脑长期缺乏这种活性叶酸，儿童神经发育可能受到明显影响。
二、脑叶酸缺乏症有哪些表现？
患儿通常在出生后数月到数年内逐渐出现异常，常见症状包括：发育迟缓，语言能力落后，运动障碍，肌张力异常，行走不稳，认知能力发育缓慢，注意力和学习能力下降。
部分患儿还可能出现：自闭症样表现，社交障碍，易激惹，癫痫发作。
由于症状复杂，且与孤独症谱系障碍、脑瘫、遗传代谢病等疾病存在重叠，因此早期容易漏诊或误诊。
三、为什么这种疾病不容易发现？
脑叶酸缺乏症的特殊之处在于：很多患者血液叶酸指标正常，因此普通抽血检查往往无法发现问题。
目前，明确诊断通常需要通过腰椎穿刺（脑脊液检查）检测脑脊液中的5-MTHF水平。
这也是该病诊断较困难的重要原因之一。
近年来，随着儿童神经发育疾病研究的深入，越来越多医生开始关注这一罕见疾病。
四、Voxsio®是什么药？
Voxsio®是一种含有Levofolinsäure的口服溶液。左旋亚叶酸属于叶酸的活性形式之一，也被称为“活性叶酸”。与普通叶酸相比，它无需经过复杂代谢即可直接参与人体生理过程，因此在部分特殊疾病中更具优势。
该药适用于儿童和成人，用于治疗：
无法通过饮食改善的叶酸缺乏，
特殊原因导致的叶酸代谢障碍。
此外，它还可作为某些药物过量后的“解救治疗”药物。
五、哪些情况下会使用左旋亚叶酸“解救治疗”？
Voxsio®还被批准用于以下药物大剂量使用或误服后的解毒治疗：Methotrexate，Trimetrexate，Trimethoprim，Pyrimethamine。
其中，甲氨蝶呤是一种常见的抗肿瘤及免疫抑制药物，它会抑制叶酸代谢。
在高剂量治疗后，医生常需要使用“亚叶酸钙解救”来减少正常细胞损伤。
六、如何使用这类滴剂？
根据说明书推荐：治疗叶酸缺乏时，通常剂量为每日3～5毫克，相当于3～5滴。每1滴含1毫克有效成分，通常每24小时使用一次，疗程一般为10～15天。
使用前需要注意：首次使用时，需要先按压计量泵10次进行激活。之后再次使用时，则可直接给药。
药液可滴在勺子上服用，空腹或饭后均可使用。
由于儿童对剂量要求更加精准，因此滴剂形式相比片剂更方便调整剂量。
七、可能出现哪些副作用？
目前报道的副作用相对少见，但仍需注意。
可能的不良反应包括：癫痫发作，晕厥，情绪低落，烦躁不安，消化系统不适，失眠。
如果出现明显精神状态变化、抽搐增加或持续胃肠道不适，应及时就医。
八、癫痫患者尤其需要谨慎
对于癫痫患者，使用叶酸类药物需要特别小心。
原因在于：
叶酸可能降低某些抗癫痫药物的血药浓度，例如：Phenytoin，Phenobarbital，Primidone。
这可能增加癫痫发作风险。
因此，癫痫患者在使用左旋亚叶酸期间，医生可能需要监测抗癫痫药浓度，并根据情况调整剂量。
九、哪些人不能使用？
以下患者通常不适合使用该药：
因维生素B12缺乏引起的特殊贫血患者，例如：恶性贫血，巨幼细胞性贫血。
这是因为叶酸可能暂时改善贫血表现，却掩盖维生素B12缺乏，从而延误神经系统损伤的诊断和治疗。
因此，在治疗贫血前，明确病因非常重要。
十、储存时需要注意什么？
Voxsio 需要冷藏保存：储存温度为2～8℃，开封后可使用12周。
如果储存不当，可能影响药物稳定性和疗效，因此应严格按照说明保存。
十一、总结
脑叶酸缺乏症虽然罕见，却可能严重影响儿童神经发育。由于普通血液检查常无法发现问题，许多患儿可能长期未被正确诊断。
此次左旋亚叶酸滴剂Voxsio®上市，为儿童及部分成人叶酸代谢障碍患者提供了更方便的治疗选择。
不过，叶酸类药物并非“营养补充剂”那么简单，尤其是癫痫患者、特殊贫血患者，更需要在医生指导下规范使用。